Utilizan píldora abortiva como tratamiento para una rara enfermedad

Por Sarah Jane Tribble

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A pesar de que las pastillas amarillas de USD 550.00 vendidas con el nombre de Korlym tienen un origen polémico, Leslie Edwin admite que le "dieron la vida".

Esta mujer de 40 años y residente de Georgia vive con el síndrome de Cushing, una enfermedad potencialmente mortal que causa altos niveles de la hormona de cortisol. Cuando le diagnosticaron esa condición por primera vez, aumentó unos 50 kilos, sus niveles de azúcar en la sangre estaban "fuera de control" y sufría de acné, incapacidad para dormir y ansiedad constante.

"No quería salir de casa", dijo Edwin sobre su primera batalla contra la enfermedad. "Dejé mi trabajo después de cierto punto. Simplemente no podía seguir estando delante de la gente", confiesa.

Fue entonces cuando Edwin soportó cirugías, incluida una para extirpar su glándula pituitaria. Ella entró en remisión, pero luego, en 2016, su peso aumentó unos 15 kilos y volvió a tener episodios de ansiedad. Sus doctores le recetaron Korlym.

El ingrediente activo de este medicamento es la mifepristona, también llamada RU-486 y conocida como la píldora abortiva porque causa un aborto espontáneo cuando se toma temprano en el embarazo. Hace casi dos décadas, Danco Laboratories obtuvo la aprobación para comercializar Mifeprex en Estados Unidos como medicamento abortivo, con estrictas restricciones de uso. Corcept Therapeutics, una compañía farmacéutica con sede en Silicon Valley, comenzó a comercializar Korlym hace seis años como un fármaco especializado para aproximadamente 10,000 pacientes con enfermedades raras, como la que padece Edwin.

La diferencia de precio entre el Korlym y el Mifeprex es sorprendente, a pesar de que los ingredientes son los mismos: una pastilla de 200 miligramos para provocar un aborto cuesta alrededor de USD 80.00. Por el contrario, una pastilla de 300 miligramos prescrita para combar el Cushing cuesta alrededor de USD 550.00 (las pacientes que desean un aborto solo toman una pastilla, y las personas con Cushing suelen tomar hasta tres pastillas por día durante meses o años).

Joseph Belanoff, director ejecutivo del fabricante de medicamentos Corcept, dijo que el costo promedio de Korlym por paciente es de USD 180.000 anuales y admite que "tenemos un medicamento caro. No hay forma de evitarlo". Pero, dijo que cree que Corcept tiene un "contrato social" para atender a los pacientes, por lo que se comprometió a que cualquier paciente que necesite Korlym lo va a tener independientemente de la cobertura o los costos del seguro.

La historia de Korlym pone de relieve cómo el sistema de desarrollo de fármacos en Estados Unidos puede convertir un medicamento viejo en uno nuevo que trata a relativamente pocos pacientes, pero a menudo muy desesperados.

Cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó Korlym en 2012, fue designado como un medicamento huérfano, lo que otorga a Corcept siete años de exclusividad en el mercado y otros incentivos económicos. El Congreso aprobó incentivos de medicamentos huérfanos para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan, al menos, a 200,000 pacientes. Desde la aprobación del medicamento, el precio de Korlym ha subido alrededor del 150 por ciento, y el año pasado los ingresos de la compañía casi se duplicaron a USD 159.2 millones, reportando un ingreso neto de USD 129.1 millones (Korlym es el único producto de la compañía y trata a aproximadamente 1.000 pacientes en Estados Unidos).

El costo de una pastilla de Korlym es de unos USD 550.00 (Archivo)
El costo de una pastilla de Korlym es de unos USD 550.00 (Archivo)

Belanoff dijo que las ganancias de Korlym pagan los gastos pasados de la compañía en investigación y el desarrollo del medicamento, así como su esfuerzo por crear nuevos medicamentos. Recientemente, la compañía informó sobre una alentadora actualización de prueba de Fase 2 sobre el sucesor de Korlym, que podría tratar el síndrome de Cushing sin los efectos secundarios para algunas mujeres de engrosamiento endometrial y sangrado vaginal que pueden ocurrir con Korlym.

La cartera de productos de la compañía también está llena de medicamentos oncológicos potenciales que prometen usar moléculas para influir en los receptores de cortisol, con efectos de gran alcance en el cuerpo. Korlym, en combinación con otro medicamento, se está probando para el tratamiento del cáncer de mama metastático triple negativo, que tiende a ser más agresivo que otros tipos de cáncer de mama.

Si bien muchos de los medicamentos de segunda generación no están relacionados estructuralmente con Korlym, Belanoff explicó que "si no hubiera existido la fijación de precios de medicamentos huérfanos y la Ley (de medicamentos huérfanos), habría que buscar una forma de desarrollar esas drogas", comentó Belanoff.

Korlym llegó al mercado en 2012 con un precio mayorista promedio de USD 223.20 por pastilla antes de descuentos, según la firma de tecnología de salud Connecture. Para diciembre de 2017, cada pastilla tenía un precio mayorista promedio de USD 549.60 antes de negociar descuentos o rebajas para los pacientes.

Teva Pharmaceutical Industries anunció recientemente que había presentado una solicitud para producir una versión genérica del medicamento. Teva se negó a hacer comentarios acerca de este informe.

El síndrome de Cushing ocurre cuando el cuerpo produce demasiado cortisol, que normalmente ayuda a mantener el sistema cardiovascular y permite que el cuerpo convierta proteínas, carbohidratos y grasas en energía. Pero demasiado cortisol puede ser destructivo. Puede causar dificultades cognitivas, depresión, fatiga, presión arterial alta, pérdida ósea y, en algunos casos, diabetes tipo 2. Los afectados por el síndrome pueden desarrollar una joroba grasa entre los hombros y una cara redondeada. Sin tratamiento, los pacientes pueden morir a raíz de varias complicaciones, incluida la sepsis después de que la hormona compromete el sistema inmune.

La mifespristona, el ingrediente activo de Korlym, ayuda a los pacientes de Cushing a bloquear la capacidad del cuerpo para procesar el cortisol. Induce un aborto al bloquear otro de los receptores del cuerpo, la progesterona, que causa la descomposición de la pared uterina y el final del embarazo.

Cuando la FDA aprobó a Korlym para un conjunto específico de pacientes de Cushing, la agencia solicitó una casilla de advertencia que dijera "FINALIZACIÓN DEL EMBARAZO" en la parte superior de la etiqueta.

El endocrinólogo Constantine Stratakis, director científico del Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano, que se especializa en el tratamiento de personas con síndrome de Cushing, llama a la mifepristona una "sustancia pionera" porque "tiene una gran cantidad de mezclas" que se adhieren con otros receptores en el cuerpo.

Eso significa que el medicamento tiene muchos usos potenciales. Belanoff y Alan Schatzberg, un psiquiatra y científico de la Universidad de Stanford, cofundaron Corcept en 1998 para explorar si la mifepristona podría ayudar a tratar una mayor depresión. En 2002, Schatzberg dijo que el medicamento "puede ser el equivalente a los tratamientos de choque en una píldora". Pero los ensayos clínicos no tuvieron éxito.

En 2007, Corcept había encontrado otra posibilidad y presentó una solicitud para ver si la mifepristona podría funcionar para los pacientes de Cushing.

El desarrollo del medicamento costó alrededor de USD 300.00 millones, según Belanoff, e incluyó pruebas de toxicología a largo plazo para garantizar que los pacientes puedan tomar dosis altas de forma segura durante meses o años. Korlym está aprobado para tratar a los pacientes de Cushing que no han podido aliviar sus síntomas mediante cirugía o no califican para la cirugía, por lo que algunos pacientes esperan tomarlo por el resto de sus vidas, mientras que otros solo por unos meses.

Belanoff recuerda que la mayoría de los pacientes están cubiertos por un seguro privado, pero Medicare y Medicaid también pagan por el medicamento. De acuerdo con los datos de Medicare Part D, 52 pacientes que tomaban Korlym representó un costo de USD 2.6 millones en 2013. Dos años después, 115 beneficiarios presentaron reclamaciones por USD 11.4 millones.

Edwin tiene un seguro privado y se describe a sí misma como una "tributaria realmente alta", pero nunca pagó más de USD 25 al mes a través del programa de asistencia al paciente de Corcept. Ella dejó de tomar el medicamento el año pasado después de que los síntomas del Cushing disminuyeran.

"En general, sería muy difícil encontrar un paciente que pague el precio total", explicó Edwin, que se desempeña como voluntario y presidente de Cushing's Support and Research Foundation, una organización sin fines de lucro dedicada a la defensa de los pacientes.

La pequeña organización, que reportó USD 50,000 en contribuciones y subvenciones en 2015, señala en su sitio web que Corcept y Novartis Oncology brindan apoyo financiero a la organización. La declaración de impuestos federales del grupo detalla que la mayoría de sus gastos se destinan a la distribución de un boletín informativo trimestral, a los miembros y a los pacientes para "promover la misión" y remitir los pacientes a los médicos.

Los medicamentos especializados como Korlym, a menudo, tienen etiquetas con precios altísimos y se suelen distribuir a través de programas especiales. Las compañías farmacéuticas comúnmente trabajan con las aseguradoras y los programas de asistencia al paciente para reducir los costos.

Pero para Corcept, el esfuerzo por etiquetar el medicamento como uno de Cushing también era importante. Belanoff, en ese sentido, remarcó que "estábamos empezando con un medicamento notorio".

"Hay una infraestructura real en el cuidado de estos pacientes", señaló. "No es solo como obtener tu medicamento en una farmacia y averiguar qué hacer con él", apostilló.

Sherwin D'Souza, un médico especializado en medicina interna del St. Luke's Boise Medical Center, en Idaho, prescribió Korlym por primera vez el año pasado a Vonda Huddleston, que no tenía seguro. D'Souza dijo que sabía que Corcept proporcionaría asistencia financiera hasta que Huddleston pudiera obtener un seguro que lo ayudara a pagar la cirugía para extirpar un tumor en su glándula suprarrenal que se sospecha que causa sus altos niveles de cortisol.

Huddleston, sin embargo, no se sintió bien con el medicamento y ganó peso. D'Souza le quitó el Korlym y le programó una cirugía. "Estaba tratando de ganar tiempo y tratar sus condiciones", dijo D'Souza. "Es muy caro, pero tienen un programa muy bueno para los pacientes que necesitan el medicamento", aclara.