Tratamiento génico prometedor en tumores cerebrales infantiles

El niño se estaba quedando sin tiempo. Su tumor cerebral estaba creciendo tan rápido que tenía problemas para juntar palabras. Todos los tratamientos habituales contra el cáncer habían fallado.

Luego, el verano pasado, comenzó a tomar una píldora experimental dirigida a una rara mutación genética encontrada dentro de su tumor. A los pocos meses, el crecimiento maligno comenzó a disminuir y sus síntomas cognitivos disminuyeron. Pronto, el tumor casi había desaparecido. Hoy todavía está tomando el medicamento, pero ha regresado a la escuela y le va bien.

El niño es uno de los primeros en beneficiarse de un tratamiento experimental de Roche Holding AG llamado entrectinib, el cual parece prometedor en algunos de los tumores infantiles más difíciles de tratar, incluidos los que crecen en el cerebro. Su progreso fue descrito por uno de los médicos involucrados en su tratamiento.

Si bien el medicamento ataca solo a un minúsculo subconjunto de cánceres infantiles, hasta el momento, los 12 pacientes cuyos tumores tenían las mutaciones susceptibles al medicamento respondieron al tratamiento, según resultados publicados el miércoles por American Society of Clinical Oncology. El estudio de 29 pacientes se publicó antes de la conferencia anual del grupo que iniciará el 31 de mayo.

"Es impresionante", asegura Giles Robinson, oncólogo pediátrico de tumores cerebrales en St. Jude Children's Research Hospital en Memphis, Tennessee. Robinson es el autor principal del estudio, que se llevó a cabo en varios hospitales de EE.UU. "Habla del potencial de la terapia dirigida cuando se tiene el objetivo y el medicamento correcto".

Los resultados son preliminares y es demasiado pronto para decir cuánto durarán los efectos, pero muchos de los pacientes jóvenes han estado en tratamiento durante más de 10 meses. Los posibles efectos secundarios del medicamento incluyen aumento de peso, fatiga y alteraciones del gusto.

Medicina de precisión

Los datos de Roche son "muy alentadores", asegura Edward Kim, oncólogo de Levine Cancer Institute en Charlotte, Carolina del Norte, quien no participó en el estudio. "Así es como soñamos que la medicina de precisión funcione".

El medicamento ataca alteraciones genéticas llamadas fusiones en tres genes –NTRK, ROS1 y ALK–, que impulsan un crecimiento celular aberrante. En el ensayo, ninguno de los 16 niños cuyos tumores no tenían las mutaciones respondió al medicamento, de acuerdo con los resultados.

Robinson estima que entre 1% y 2% de los tumores sólidos en niños podrían albergar las mutaciones objetivo.

El ensayo de Roche es parte de una tendencia más amplia hacia la prueba de nuevos tratamientos dirigidos tanto en niños como en adultos. Históricamente, los niños a menudo han sido excluidos de los ensayos de fármacos experimentales para el cáncer, los cuales tienden a centrarse en el mercado de adultos, mucho más grande. Pero ahora los investigadores se están dando cuenta de que algunas de las mismas mutaciones genéticas que impulsan el crecimiento canceroso en adultos también se encuentran en niños.

El medicamento de Roche está actualmente bajo revisión por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., tanto para uso pediátrico como para adultos. La agencia tiene previsto emitir una decisión en agosto, según Roche. Si se aprueba, el medicamento de Roche competirá con Vitrakvi de Bayer AG, que también apunta a NTRK y se aprobó el año pasado para adultos y niños.

El medicamento de Bayer también ha mostrado buenos resultados en niños. En un análisis que también se presentará en la conferencia, Bayer asegura que 94% de 34 niños con mutaciones NTRK en sus ensayos respondieron al medicamento, incluidos 12 cuyos tumores desaparecieron por completo.

El medicamento de Bayer cuesta US$32.800 por un suministro de cápsulas para 30 días, según una portavoz. La dosificación de la formulación oral líquida para niños puede costar entre US$11.000 y US$32.800, según el tamaño del paciente.

Fuente: Bloomberg