Los pacientes de leucemia linfoblástica aguda podrán tratarse en España con un prometedor fármaco contra las recaídas

Los pacientes de leucemia linfoblástica aguda (LLA) tendrán a su disposición la terapia con Blincyto (blinatumomab), un innovador medicamento de inmunoterapia que reduce significativamente el riesgo de recaída, común en este tipo de cáncer hematológico. Junto con Reino Unido, Alemania y Austria, España es de los primeros países de Europa en tener acceso a Blincyto como primera línea de tratamiento.

La incorporación de blinatumomab supone un cambio de paradigma en el tratamiento de la LLA, una enfermedad con pronósticos poco esperanzadores en los pacientes adultos. Miquel Balcells, Director Médico de la compañía biotecnológica Amgen Iberia, celebra que gracias a este fármaco se podrá “intervenir antes” y aumentar la esperanza de vida. Hasta 240 pacientes españoles al año se beneficiarán de este fármaco, de los cuales unos 50 son niños.

La aprobación por parte de la Comisión Europea, que tuvo lugar por primera vez en 2015, ha permitido “reabrir” el debate con Sanidad para la financiación del fármaco, tras años de polémicas y acusaciones al ministerio por no autorizar su financiación. Balcells ha querido reconocer que “en este caso el Ministerio ha priorizado la revisión del dossier de reembolso y en muy poco tiempo hemos conseguido la aprobación de esta indicación”.

La LLA es un cáncer de sangre y médula ósea causado por una producción descontrolada de los linfoblastos, que son unas células inmaduras que todavía no se han transformado en glóbulos blancos. Es el tipo de tumor más frecuente en niños, representando a uno de cada cuatro casos de cáncer pediátrico.

Dentro de este tipo de cáncer de sangre, la leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B (LLA-PCB) es el tipo más común de LLA, con un 77 % de los casos en adultos y un 88 % en niños. Actualmente, las alternativas terapéuticas disponibles para la LLA son muy limitadas, por lo que la comercialización de este fármaco es todo un “hito” para la sanidad española.

Blinatumomab frente a otros tratamientos

Blinatumomab es un medicamento basado en la tecnología BiTE (Bispecific T-cell Engager) que se dirige a los antígenos de superficie CD19 en las células B. Las moléculas BiTE combaten el cáncer ayudando al sistema inmunitario a detectar y dirigirse a las células malignas atrayendo a las células T (un tipo de glóbulo blanco capaz de eliminar otras células percibidas como amenazas) hacia las células cancerosas.

Al acercar las células T a las células cancerosas, las células T pueden inyectar toxinas y desencadenar la muerte de las células tumorales. “Este tipo de anticuerpo biespecífico actúa como un puente que conecta las células T del sistema inmunitario con las células tumorales, permitiendo su eliminación con un impacto reducido en las células sanas”, ha explicado Balcells.

El 15 % de los pacientes de leucemia sufrirá una recaída, lo que “reduce al 40 % las posibilidades de curación con las terapias convencionales”, matiza el doctor José Luis Fuster, jefe de la Sección de Oncohematología Pediátrica del Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia. Blincyto ha demostrado ser eficaz para mejorar las tasas de recaída en esta enfermedad.

Además, al tratarse de un tratamiento de inmunoterapia, su toxicidad no es la propia de los agentes quimioterapéuticos. Es decir, los pacientes no sufren efectos adversos como anemia o debilitamiento de las defensas, como sí ocurre con la quimioterapia. Es más, el doctor Balcells ha asegurado que “ya hemos tocado techo con la quimioterapia en el tratamiento de la LLA en adultos”.

Según ha aclarado el doctor Josep Maria Ribera, hematólogo y consultor senior del Hospital Germans Trias i Pujol y coordinador de LLA del Grupo PETHEMA, los dos efectos adversos que pueden experimentarse con Blincyto son el síndrome de liberación de citoquinas (una respuesta inflamatoria del cuerpo debido a esa hiperactivación del sistema inmunológico) y ciertos trastornos neurológicos (como temblores o problemas del habla) que deben reconocerse inmediatamente para poder tratarse.

Los pacientes a los que se dirige el fármaco

Los grupos para los que blinatumomab está financiado por el Sistema Nacional de Salud son pacientes adultos, tanto en primera línea como enfermedad residual (lo que queda oculto de la enfermedad y que aumenta exponencialmente el riesgo de recaída). En los niños, Blincyto estará disponible para pacientes en recaída o refractarios, es decir, aquellos que resisten a los tratamientos convencionales.

Médicos, pacientes, familiares y asociaciones esperan que el medicamento esté disponible “muy pronto” como primera línea de tratamiento para los niños. De hecho, ya se están realizando ensayos clínicos financiados por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) con pacientes pediátricos en Estados Unidos que demuestran su efectividad en este sector de la población.

“Los niños del estudio que se trataron con la combinación de blinatumomab y un régimen de quimioterapia estándar tuvieron una mejora considerable en la supervivencia sin enfermedad en comparación con los niños que solo recibieron quimioterapia. En una mediana de seguimiento de 2,5 años, las tasas de supervivencia sin enfermedad en los dos grupos fueron del 96 % y del 88 %, respectivamente”, aseguran desde el NCI.