El Consejo Interministerial de Precios de los Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM) ha aprobado la financiación de un novedoso medicamento que se ha consolidado como el más caro del mundo. Se trata de Hemgenix, un innovador y eficaz fármaco que puede ser la respuesta para las personas que padecen hemofilia B grave.
La decisión fue tomada en la última reunión del CIPM, celebrada a finales del mes de septiembre, pero la notica había pasado desapercibida ante el debate de la financiación de Enhertu y Trodelvy, dos tratamientos para el cáncer de mama metastásico.
El medicamento fue aprobado hace apenas dos años en Estados Unidos y ya se ha convertido en el medicamento más caro de la historia: 3,3 millones de euros por dosis. El elevado coste se debe a que Hemgenix es una terapia génica, una técnica experimental de tratamiento para curar algunas enfermedades. En este caso, se trata de la primera desarrollada para la hemofilia B. Aunque su comerciante, CSL Behring, sostiene que puede acabar ahorrando dinero, pues el tratamiento convencional de la hemofilia B es costoso y, a diferencia de Hemgenix, se mantiene en el tiempo.
La hemofilia B, tratamiento clave para 300 españoles
La hemofilia B es una enfermedad bastante rara: afecta a alrededor de 1 de cada 50.000 personas en el mundo y es mucho más frecuente entre hombres que entre mujeres. En España. la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) calcula que existen 319 personas afectadas por esta patología.
Esta coagulopatía es causada por el déficit del factor IX en el sistema de coagulación. Sin suficiente cantidad de este factor, la sangre no se puede coagular apropiadamente para controlar el sangrado. El síntoma principal es, por tanto, el sangrado prolongado, pero su gravedad puede variar.
La enfermedad suele pasar inadvertida y descubrirse tras sufrir una lesión o pasar por una cirugía. Por eso, muchos son diagnosticados después de haber sido circuncidados. Los episodios de sangrados repetidos pueden ocasionar graves problemas articulares, sangrados en las articulaciones, músculos y graves complicaciones.
Hemgenix, un tratamiento revolucionario
El tratamiento aprobado está Hemgenix, dirigido a pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave que no presentan inhibidores. Los resultados del ensayo HOPE-B, base científica para su aprobación, han demostrado que una sola infusión de etranacogen dezaparvovec aumenta los niveles de actividad del factor IX (FIX) a un 36,9% a los 18 meses, manteniéndose estables hasta los 36 meses con una actividad de 38,6%.
Después de la infusión de etranacogen dezaparvovec, el 94% de los participantes del estudio HOPE-B dejó de requerir profilaxis rutinaria con FIX, lo cual alivia significativamente el tratamiento regular requerido anteriormente. Este aumento contribuye a normalizar la hemostasia, reduciendo la tasa de sangrado anual en un 64% dentro de tres años después de una única dosis, según recoge la Federación Española de Enfermedades Raras.
Este tratamiento inició su andadura con la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en diciembre de 2022. Desde entonces, ha sido aprobado en diversos países de la Unión Europea, y finalmente llegará a España con la financiación del Gobierno.
La doctora María Teresa Álvarez, Presidenta de la Comisión Científica de la Real Fundación Victoria Eugenia, calificó su aprobación como “un momento histórico”. “Los pacientes podrán liberarse de la carga de la enfermedad, de los sangrados, del dolor, del desarrollo de artropatía y a la vez se liberarán de la carga del tratamiento que requería hasta ahora múltiples administraciones intravenosas”, valoró Álvarez.
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