Médicos españoles inician un ensayo con células madre para tratar a niños con una rara epilepsia

Un nuevo tratamiento con células madre trae esperanza para los niños con epilepsias y con resistencia a los fármacos tradicionales. Así lo ha manifestado este martes el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid en la presentación de un ensayo clínico contra epilepsias resistentes a fármacos en el que han utilizado células madre mesenquimales del propio enfermo para regular la respuesta inmune del organismo.

Como han explicado los propios investigadores, el ensayo clínico va dirigido a pacientes con síndrome de Rasmussen, un tipo de epilepsia que es crónica y que no puede ser controlada por los medicamentos o tratamientos habituales. Afecta a uno de los hemisferios del sistema nervioso central y provoca un deterioro mediante el que el paciente va perdiendo funciones, como la movilidad de una parte del cuerpo, además de sufrir afectación visual y cognitiva. Además, puede verse afectado el lenguaje expresivo y la capacidad de comprender.

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Hasta el momento, tres pacientes ya han comenzando la terapia y en breve formarán parte del ensayo otros siete, todos ellos menores de 18 años. “El síndrome de Rasmussen es una enfermedad ultra-rara que afecta a dos pacientes por cada millón de habitantes. Suele producirse entre los seis y doce años, aunque también puede aparecer en adultos, sin embargo, en edades mayores suele ser una enfermedad más benévola. Además, es refractaria, resistente a fármacos, y afecta a uno de los hemisferios del paciente”, ha explicado la investigadora principal y neuropediatra del Hospital Universitario Niño Jesús, Verónica Cantarín.

En la actualidad, estos menores son tratados con fármacos anticrisis, así como con corticoides o inmunoglobulinas, entre otros. A veces, se puede llegar a realizar cirugía (llamadas hemisferectomías), pero no siempre se consigue un control de la sintomatología o, si se alcanza, es con un alto grado de secuelas. Ante esta situación, los investigadores del Hospital Niño Jesús comenzaron las investigaciones hace más de diez años. “Cuando tienes el paciente delante, y ves que lo que le administras no funciona, te surge la esperanza de buscar otro tipo de alternativa”, ha expresado Cantarín.

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El objetivo principal del estudio es controlar las crisis y ralentizar el curso de la enfermedad, “pero también buscamos abrir puertas para nuevas investigaciones y encontrar marcadores y dianas terapéuticas”, ha añadido la investigadora principal. Asimismo, el jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Universitario Niño Jesús, Manuel Ramírez, ha asegurado que esperan que “el ensayo clínico termine relativamente rápido, para incrementar nuestro conocimiento en la enfermedad y en un tratamiento”.

Células madre para regular la respuesta inmune

Las células madre mesenquimales son multipotenciales y pueden obtenerse de diferentes tejidos, como la médula ósea, la grasa corporal o el cordón umbilical, con el objetivo de regular la respuesta inmune del organismo. En este caso, la administración de este tipo de células será por vía intraarterial, “lo más cerca del hemisferio cerebral afectado”, ha afirmado Cantarín, quien ha añadido que el tratamiento constará de “tres infusiones de células” y que “a los pocos días desde la administración puede conocerse si está teniendo algún efecto beneficioso o no”.

Cantarín ha lamentado que los participantes en el ensayo “tienen una enfermedad avanzada y en la que se está planteando la cirugía”, ya que el síndrome de Rasmussen, “debido a su complejidad, tiene un diagnóstico tardío”. “Es una desesperación para padres y médicos. Vemos que la enfermedad avanza, repetimos las pruebas y no conseguimos diagnosticarlo. Tardamos mucho en este diagnóstico porque no tenemos ni biomarcadores ni factores genéticos que nos indiquen que está ahí la enfermedad”, se lamenta Cantarín.

(Información elaborada por Europa Press)