Los pacientes de piel de mariposa, a la espera del medicamento que puede cambiarles la vida: “Hasta que no llegue, no lo creo”

Hace unos días, el presidente de la Junta de Andalucía, Juanma Moreno, anunciaba la financiación de Vyjuvek, el único medicamento disponible para la enfermedad de piel de mariposa. La noticia se recibía como un punto de inflexión en la vida de los 45 pacientes andaluces de esta rara enfermedad y sus familias, tras meses de lucha por la implantación del fármaco más caro jamás aprobado.

Irene recogió la noticia con los brazos abiertos, pero con una prudencia sólida. “Hasta que no llegue, no lo creo”, cuenta esta sevillana en una entrevista con Infobae. Sin embargo, el pasado jueves, en una cita con su dermatóloga, se iniciaron los trámites para la solicitud de Vyjuvek. “Fue muy competente. Salí con buenas expectativas de la consulta”, asegura.

Vyjuvek es el único tratamiento disponible para los pacientes de epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad rara que provoca que la piel sea tan frágil que constantemente se abran heridas por todo el cuerpo, se rompan los huesos y aparezcan llagas en la boca que dificultan el habla. Según datos de la ONG DEBRA Piel de Mariposa, en torno a mil personas sufren la enfermedad de piel de mariposa en España. De ellas, unas 200 la tienen en su forma más grave.

En marzo de 2025, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó Vyjuvek como el primer y único tratamiento para la epidermólisis bullosa distrófica, el fármaco más caro aprobado hasta la fecha tanto en Europa como en Estados Unidos a través de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). El tratamiento tiene un coste de 100.000 euros mensuales, lo que implica un gasto estimado de unos 20 millones de euros a lo largo de la vida del paciente.

El tratamiento lleva meses utilizándose en Estados Unidos, donde se ha demostrado que el fármaco no solo consigue cicatrizar heridas, sino que también “sella” correctamente la dermis y la epidermis. “Se aplica en heridas abiertas que no estén colonizadas por ninguna bacteria y lo que hace es que te ayuda a la cicatrización más temprana. En esa zona donde tú lo has aplicado, puedes estar desde meses hasta un año y medio sin que te salga ninguna”.

Las otras heridas de la piel de mariposa

Cada día, Irene dedica horas a la cura de sus heridas. A consecuencia de ellas, perdió los dedos de las manos. El tipo de piel de mariposa que sufre esta mujer de 43 años es distrófica. En la epidermólisis distrófica receptiva, las ampollas aparecen en la dermis, que es el estrato más profundo de la piel. Esta condición provoca ampollas generalizadas por todo el cuerpo (que dan lugar a dolorosas heridas), cicatrices, anemia y carcinomas, entre otras complicaciones.

La cautela de Irene, hoy madre de cuatro hijos, se explica por su experiencia personal. Su hermana, también paciente de la enfermedad, falleció sin llegar a conocer el tratamiento. “Mis padres, habiendo enterrado a una hija, hasta que no lo vean, no lo creen tampoco. Mi hermana murió a consecuencia de un carcinoma. No pudieron extirparlo entero y sufrió una sepsis generalizada en todos los órganos”, cuenta.

Con una operación reciente para extirpar un carcinoma y otra próximamente en el Hospital de La Paz (Madrid), esta mujer natural del municipio de Dos Hermanas reconoce temer que algún día uno de estos tumores (la piel de mariposa propicia la aparición de varios) no se pueda quitar completamente. No obstante, gracias a la llegada del medicamento reserva un lugar para el optimismo: “Al final miras con esperanza. Cuantas menos heridas, menos riesgo tengo de que en esas zonas aparezcan carcinomas”.

Cuándo recibirán los pacientes el tratamiento de Vyjuvek

Aunque esta sevillana aclara que su dermatóloga estaba “muy predispuesta a solicitarlo ya”, lo cierto es que todavía existe la incógnita de cuándo comenzará a recibir el tratamiento: “Me pidió mi teléfono y me dijo que ella misma me llamaría. No sé cuánto tardará”. Hace una semana, Moreno fechaba en dos semanas la llegada del fármaco, por lo que su disponibilidad debería ser inmediata.

No obstante, fuentes de la Consejería de Salud de la Junta de Andalucía consultadas por Infobae remarcan que “no se puede dar una fecha exacta”, pero afirman que “no va a ser cuestión de meses”, sino antes. Una vez que tiene lugar la cita entre el paciente y su dermatólogo, el equipo médico del hospital se reúne para valorar si es apto para recibir el tratamiento. Dado el visto bueno de los profesionales sanitarios y de la EMA, el gobierno realiza la compra de Vyjuvek directamente al laboratorio.

Con la aprobación del fármaco, el Servicio Andaluz de Salud (SAS) asumiría un gasto de 4,5 millones mensuales, una cifra que subiría a los 54 millones de euros al año. Pacientes y familiares esperan que el resto de comunidades autónomas siga el ejemplo andaluz y que, finalmente, sea el Ministerio de Sanidad el que se haga cargo de la financiación de Vyjuvek para que el tratamiento llegue a todos los rincones de España.