Qué son los fármacos huérfanos, los medicamentos que España quiere potenciar

Hay cerca de 7.000 enfermedades raras en el mundo, patologías que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes, y esta cifra parece que va al alza, según la Organización Mundial de la Salud (OMS). Aunque puedan parecer pocas, se calcula que en España hay tres millones de personas que padecen alguna de estas afecciones. Para tratarlas, es necesario una fuerte investigación y generar fármacos, pero esto no suele ser rentable debido a las pocas personas que sufren esas dolencias. Debido a la falta de beneficio, se les conoce como medicamentos huérfanos, pues pocas o ninguna empresa está dispuesta a invertir en ellas sin incentivos.

Los conocimientos médicos y científicos de las enfermedades raras son limitados y todavía hay un gran número de afecciones que no se han descrito de forma exhaustiva. Desde el Ministerio de Sanidad, buscan potenciar el estudio de las enfermedades raras y es de hecho una de las prioridades del Plan de Sanidad de Vanguardia, para el que se han destinado 2.358 euros de dinero público. Este objetivo también luchan por alcanzarlo desde la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

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En Europa, el Reglamento 141/2000 estableció una serie de incentivos para las compañías que se dedicasen a desarrollar fármacos huérfanos. Para empezar, las solicitudes de designación de medicamento huérfano son gratuitas y se pueden presentar en cualquier fase del desarrollo del medicamento. Esta clasificación otorga una serie de ventajas: se facilita asistencia con el protocolo a un precio reducido y se garantiza la exclusividad comercial durante diez años, de ser autorizado. Además, se aplica una tarifa reducida para las solicitudes de autorización de comercialización y se abre la puerta a ayudas de la UE y los Estados miembros para la investigación y el desarrollo.

Las solicitudes de designación de medicamento huérfano se aprueban si el tratamiento estudiado se destina a una enfermedad potencialmente mortal o debilitante de forma crónica. La prevalencia en la UE no debe ser superior a 5 de cada 10.000 personas, o debe ser improbable que su comercialización genere grandes beneficios que justifiquen la inversión inicial. Solo se garantizará si no existe ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento de la enfermedad que se busca tratar, o que el nuevo fármaco suponga un “beneficio considerable” para los pacientes afectados.

Estas ventajas han facilitado la investigación de nuevos medicamentos para el cáncer, alteraciones metabólicas, inmunología, trastornos cardiovasculares y trastornos respiratorios, principalmente.

‘Fast-track’ para los estudios de enfermedades raras

Tanto el Ministerio de Sanidad como la Aemps apuestan por crear procedimientos de evaluación acelerada, también conocidos como fast-track, para los ensayos clínicos centrados en alguna enfermedad rara. Este proceso haría de España un entorno más atractivo para la investigación de medicamentos innovadores. Con el fast-track, se reducen los plazos de validación y evaluación de las solicitudes de autorización.

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La Aemps ya ha puesto en marcha el suyo, que se destina para ensayos clínicos de fase I que investiguen medicamentos de terapia avanzada para enfermedades gravemente debilitantes o que pongan en peligro la vida del paciente y que no tengan alternativa terapéutica. Los interesados se presentan a través de la base de datos de ensayos clínicos de la Unión Europea, el Clinical Trial Information System (CTIS), peo solo en España.

Para acogerse a este procedimiento, los promotores deben contactar con la agencia española a través de un correo electrónico a aecaem@aemps.es. En él, se incluirán la fecha prevista del envío, el comité ético evaluador y las características del ensayo. Si el estudio cumple todos los requisitos, la solicitud se evalúa en 26 días, frente a los 45 días que suele tardar un procedimiento norma. Si no se necesitan aclaraciones, el ensayo puede estar autorizado en tan solo 31 días.