HM CINAC lidera un estudio que muestra en primates la posibilidad de administrar terapia génica cerebral sin cirugía

El Centro Integral de Neurociencias Abarca Campal HM CINAC de Móstoles (Madrid) ha liderado un estudio que ha mostrado en primates no humanos que es posible administrar terapia génica cerebral sin necesidad de cirugía para el tratamiento de enfermedades neurológicas.

Este trabajo, que ha sido publicado en la revista especializada 'Advanced Science', se ha centrado, por tanto, en el reto de que esta terapia llegue al cerebro de forma eficaz y sin recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos. Con el, se ha constado esta posibilidad en los citados animales y a través del cerebelo mediante ultrasonidos focalizados de baja intensidad.

Para ello, el grupo sanitario HM Hospitales ha combinado microburbujas administradas por vía intravenosa y vectores de terapia génica, lo que ha permitido atravesar de forma temporal y controlada la barrera hematoencefálica, que es la estructura que protege el cerebro e impide el paso de la mayoría de los fármacos. El objetivo ha sido dirigir el tratamiento con gran precisión hacia regiones cerebrales profundas.

De hecho, y a juicio de los expertos de esta entidad, este avance "abre nuevas perspectivas para el desarrollo de terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas, especialmente aquellas que afectan al cerebelo y para las que, actualmente, no existen tratamientos capaces de modificar el curso de la enfermedad". En esta línea, su presidente, el doctor Juan Abarca Cidón, ha destacado que "la investigación solo alcanza su verdadero sentido cuando consigue transformar el conocimiento científico en nuevas oportunidades para los pacientes".

"Este trabajo refleja el modelo que impulsamos en HM Hospitales, donde asistencia, investigación y docencia forman parte de una misma estrategia para acelerar la incorporación de innovaciones capaces de cambiar la forma de diagnosticar y tratar enfermedades especialmente complejas", ha continuado, mientras que el director del HM CINAC y uno de los directores de este estudio, el profesor José A. Obeso, ha afirmado que el mismo "demuestra que es posible administrar terapia génica en regiones profundas del cerebro sin recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos".

ATRAVESAR LA BARRERA HEMATOENCEFÁLICA

En este contexto, ha señalado que "haber conseguido atravesar de forma controlada la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos focalizados supone un avance muy relevante para el desarrollo de futuras terapias frente a enfermedades neurodegenerativas". "Nuestro objetivo es seguir acercando estas tecnologías a la práctica clínica para ofrecer nuevas oportunidades a pacientes que hoy disponen de muy pocas alternativas terapéuticas", ha explicado.

Ahondando en esta investigación, que también ha sido dirigida por el doctor Javier Blesa y liderada por el doctor José Pineda, desde esta corporación han destacado una administración altamente precisa de los vectores de terapia génica en las regiones cerebelosas seleccionadas, consiguiendo una expresión eficiente del material genético en un alto número de las neuronas de los núcleos cerebelosos profundos tratados.

Todo ello en relación con un tipo de terapia que "representa una de las estrategias más prometedoras para tratar enfermedades del sistema nervioso central", han indicado, al tiempo que han apuntado que, "sin embargo, su aplicación clínica continúa limitada por la dificultad de hacer llegar los vectores terapéuticos al cerebro, debido a la barrera hematoencefálica".

Por último, han insistido en que "esta aproximación podría contribuir en el futuro al desarrollo de tratamientos más precisos, personalizados y menos invasivos para patologías neurodegenerativas complejas, reduciendo los riesgos asociados a la cirugía intracraneal y ampliando las posibilidades de la Medicina de precisión".