Desarrollan una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de Fanconi

El uso de linfocitos T modificados genéticamente como herramienta para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi marca una nueva etapa en el tratamiento de tumores asociados a esta enfermedad. Según publicó el medio, un consorcio de investigadores ha diseñado una terapia génica mediante células CART-T para personas afectadas por esta patología, lo que podría ofrecer una solución más segura y efectiva frente a los métodos convencionales de tratamiento oncológico, como la radioterapia y la quimioterapia, para quienes presentan una tolerancia extremadamente limitada a estos métodos debido a su enfermedad de base.

El medio detalló que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a esta novedosa terapia. El desarrollo ha sido liderado por la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), junto con el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz. Esta designación responde a que la anemia de Fanconi se clasifica como una enfermedad rara, dado que afecta a menos de 5 individuos por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea, y normalmente el desarrollo de medicamentos para estas patologías requiere incentivos especiales debido a la falta de rentabilidad comercial.

La anemia de Fanconi es una enfermedad genética que afecta el sistema de reparación del ADN, lo que provoca fallos en la médula ósea y una probabilidad mucho mayor de desarrollar distintos tipos de cáncer. Los afectados tienen hasta 700 veces más riesgo de padecer carcinomas escamosos en cabeza y cuello en comparación con la población general, según explicó la publicación. Esta elevada propensión, sumada a la intolerancia a los tratamientos convencionales, dificulta las opciones terapéuticas para estos pacientes y convierte la búsqueda de alternativas en una prioridad médica.

La nueva alternativa terapéutica se basa en la utilización de células CART-T, linfocitos T extraídos del paciente que, mediante modificación genética, obtienen la capacidad de reconocer y eliminar células tumorales de manera específica. El medio explicó que esta estrategia reduce la toxicidad y la agresividad propias de otras terapias. Además, la originalidad de este avance radica en la aplicación de un vector lentiviral mejorado, derivado y perfeccionado respecto a los protocolos utilizados previamente, como los desarrollados en el King's College de Londres por el investigador John Maher.

Según reportó la fuente, los resultados preclínicos de este estudio han servido de base para la tesis doctoral de Andrea López, primera autora del artículo publicado en septiembre pasado en la revista Molecular Therapy Oncology. José Antonio Casado, investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT y del CIBERER, destacó la relevancia de este avance al señalar que ahora se dispone de una alternativa innovadora y más segura para una población altamente vulnerable. Casado afirmó: “Este avance representa un paso muy importante para conseguir una alternativa terapéutica innovadora y más segura para una población especialmente vulnerable”.

Andrea López, en declaraciones al medio, subrayó el papel fundamental de la colaboración entre hospitales y pacientes en el desarrollo del estudio, lo que permitió superar retos asociados a la escasa prevalencia de la anemia de Fanconi y la fragmentación asistencial. Por su parte, Juan Antonio Bueren, responsable de la Unidad de Innovación Biomédica y jefe de grupo del CIBERER, explicó que estos trabajos preclínicos podrían sentar las bases para una nueva generación de tratamientos oncológicos para pacientes con esta enfermedad, siguiendo el modelo de otras estrategias génicas desarrolladas anteriormente en el mismo laboratorio.

Como consignó el medio, la posibilidad de implementar esta terapia representa una garantía de equidad en el acceso a tratamientos eficaces para enfermedades consideradas raras dentro del sistema sanitario europeo. El desarrollo, además, allana el camino hacia la creación de una nueva generación de terapias oncológicas selectivas, menos invasivas y adaptadas al perfil específico de quienes padecen patologías genéticas con alta susceptibilidad oncológica.

El trabajo contó con la participación de múltiples centros de investigación y hospitales españoles, entre ellos IdiPAZ-CNIO, el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital 12 de Octubre, el CIBER de Cáncer (CIBERONC), la Facultad de Biología de la Universidad Autónoma de Madrid, el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria y el Instituto de Oncología y el Hospital Vall d’Hebron, informó el medio.

Actualmente, el equipo científico se encuentra enfocado en verificar que la terapia pueda llegar de manera efectiva y segura a los pacientes, aseguró la fuente, y trabaja en afinar los procedimientos para garantizar tanto la seguridad como la eficacia del nuevo tratamiento. Los investigadores confían en que los modelos preclínicos abran nuevas puertas para la atención oncológica personalizada, especialmente en colectivos donde la escasez de opciones terapéuticas y la elevada vulnerabilidad exigen soluciones innovadoras y específicas.