Enfermedades Poco Frecuentes

Cómo es el innovador tratamiento para la enfermedad de Fabry

Los resultados presentados en el WORLD Symposium 2026 mostraron la última evidencia de una terapia oral. En detalle, los últimos en avances científicos sobre esta y otras Enfermedades Poco Frecuentes

Cómo es el innovador tratamiento

Qué son las enfermedades poco frecuentes y cómo es la “odisea diagnóstica” para detectarlas

Por su baja prevalencia, el proceso para identificar cada una de estas afecciones puede demorar hasta 10 años, lo que dificulta el acceso temprano a tratamientos adecuados

Qué son las enfermedades poco

Cómo es la campaña que busca concientizar sobre enfermedades poco frecuentes en Argentina

La iniciativa Partidos Invisibles instaló setenta pelotas de fútbol con mensajes en plazas porteñas para informar sobre los desafíos que enfrentan más de tres millones de personas con enfermedades poco frecuentes y promover mayor visibilidad social

Cómo es la campaña que

Día Mundial de la Enfermedad de Kawasaki: la ciencia está más cerca de descubrir su origen

La enfermedad provoca inflamación de los vasos sanguíneos en niños pequeños. Cómo un equipo de científicos en Estados Unidos descubrió pistas que apuntan a un patógeno respiratorio como posible causa

Día Mundial de la Enfermedad

Una nueva técnica de edición genética reescribe el ADN y podría controlar varias enfermedades raras a la vez

Científicos del MIT, la Universidad de Harvard y otras instituciones de los Estados Unidos desarrollaron una solución de edición genética basada en ARN. Cómo es el avance y cuáles son los desafíos para probar su eficacia y su seguridad

Una nueva técnica de edición

Qué es la piel de mariposa y cómo buscan identificar tratamientos más efectivos

En el día dedicado a generar conciencia sobre esta enfermedad genética, que también se conoce como epidermólisis ampollar, cuál es el protocolo que se hizo para evaluar terapias en Europa y qué se encontró en la Argentina

Qué es la piel de

Cómo afecta el síndrome Phelan-McDermid al desarrollo y a la forma de sentir los sonidos

Hoy es el Día Internacional del trastorno que altera procesos relacionados con el aprendizaje, la relación con el entorno y la sensibilidad a ruidos. Cuáles fueron las claves que aportaron tres estudios científicos recientes

Cómo afecta el síndrome Phelan-McDermid

Fibrosis quística y distrofias musculares: prueban un innovador tratamiento para enfermedades genéticas poco frecuentes

Una investigación de equipos de España y Reino Unido evaluó un fármaco y sus resultados podrían facilitar el desarrollo de terapias para esas enfermedades y patologías metabólicas hereditarias

Fibrosis quística y distrofias musculares:

Condenada a los 3 años: la lucha de una familia contra una rara forma de demencia infantil

Con planes para visitar parques de atracciones y momentos de amor incondicional, los padres de Katie intentan transformar cada día en un recuerdo valioso antes de que la realidad les impida disfrutar juntos

Condenada a los 3 años:

La historia del ‘niño burbuja’ que vivió completamente aislado: “Nunca tocó el mundo, pero el mundo fue tocado por él”

Desde el primer minuto de vida, David Vetter tuvo que vivir en una burbuja de plástico hermética

La historia del ‘niño burbuja’