La FDA aprobó el primer medicamento para una enfermedad hepática común y grave

(Ernie Mundell - HealthDay News) -- Millones de estadounidenses cuyos hígados desarrollan tejido cicatricial debido a una enfermedad común ahora tienen el primer fármaco aprobado, Rezdiffra, para tratar la afección, anunció el jueves la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU.

La afección se denomina esteatohepatitis no alcohólica no cirrótica (EHNA). Se cree que la EHNA con cicatrices hepáticas afecta hasta a 8 millones de estadounidenses. Con frecuencia se vincula con la hipertensión y la diabetes tipo 2, explicó la FDA en un comunicado.

“Anteriormente, los pacientes con EHNA que también tenían cicatrices hepáticas notables no tenían un medicamento que pudiera abordar directamente su daño hepático”, dijo el Dr. Nikolay Nikolov, director interino de la Oficina de Inmunología e Inflamación del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

"La aprobación de hoy de Rezdiffra proporcionará, por primera vez, una opción de tratamiento para estos pacientes, además de la dieta y el ejercicio", dijo Nokolov en la declaración de la FDA.

El hígado es un órgano vital que limpia la sangre y ayuda a la digestión mediante la secreción de bilis. Sin embargo, con el tiempo, la inflamación causada por la obesidad, la diabetes y la presión arterial alta puede causar enfermedad hepática no alcohólica, que desencadena la acumulación de grasa en el hígado, cicatrices y disfunción hepática.

Como explicó la FDA, "Rezdiffra es un activador parcial de un receptor de hormona tiroidea; la activación de este receptor por Rezdiffra en el hígado reduce la acumulación de grasa hepática".

La agencia dijo que el medicamento fue aprobado bajo una vía "acelerada" porque abordaba "una necesidad médica insatisfecha".

Rezdiffra es fabricado por Madrigal Pharmaceuticals y fue aprobado en base a los datos recopilados después de un año como parte de un ensayo en curso de 54 meses. Esos datos evaluaron la mejora en los niveles de cicatrización hepática en comparación con los pacientes que tomaban un placebo.

Según las evaluaciones de varios patólogos que examinaron las cicatrices hepáticas de los pacientes, entre un 24 y un 36 por ciento de los pacientes con EHNA que tomaron 100 miligramos de Rezdiffra vieron que su EHNA se resolvía y no experimentaron un empeoramiento de las cicatrices hepáticas, en comparación con un 9 a un 13 por ciento de los que recibieron placebo, dijo la FDA. Una proporción similar hizo que su EHNA continuara, pero no experimentó un empeoramiento de la cicatrización hepática, dijo la agencia.

Resultados como estos en el plazo de un año son “notables”, dijo la FDA, ya que “la enfermedad generalmente progresa lentamente, y la mayoría de los pacientes tardan años o incluso décadas en mostrar progresión”.

Rezdiffra tuvo efectos secundarios, como diarrea y náuseas, y su etiqueta incluye advertencias sobre el riesgo de toxicidad hepática inducida por medicamentos y problemas de la vesícula biliar.

Los pacientes con una forma más avanzada de enfermedad hepática llamada cirrosis descompensada no deben tomar Rezdiffra, dijo la FDA, y el medicamento podría interactuar con las estatinas para reducir el colesterol, por lo que los pacientes deben hablar con su médico sobre el uso de Rezdiffra.

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FUENTE: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., comunicado de prensa, 14 de marzo de 2024