Roche ha informado de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), ha recomendado la aprobación para la comercialización de risdiplam, registrado como 'Evrysdi', en comprimidos frente a la atrofia muscular espinal (AME).
Una vez que se obtenga la aprobación de la Comisión Europea, esta nueva formulación en comprimidos recubiertos con película de 5 mg, para pacientes con AME a partir de 2 años de edad y con un peso igual o superior a 20 kg, estará disponible en la Unión Europea. Hasta ahora, este modificador altamente selectivo del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) está aprobado como solución oral para el tratamiento de la AME tipo 1, 2 ó 3 diagnosticada clínicamente o con una a cuatro copias del gen SMN2.
Una vez autorizada, la versión en comprimidos podrá ofrecer una alternativa a la solución oral, proporcionando mayor libertad e independencia a las personas con AME, gracias a su administración simplificada de la dosis. El nuevo comprimido de 5 mg podrá tragarse entero o disolverse en agua.
Asimismo, puede conservarse a temperatura ambiente y ofrece la misma eficacia y seguridad demostradas que la solución oral actualmente comercializada. La solución oral seguirá estando disponible para los pacientes que requieran dosis inferiores a los 5 mg al día, y para quienes prefieran Evrysdi en solución oral.
La AME es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. Está causada por una mutación en el gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que provoca una falta de proteína SMN.
Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin esta proteína, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que provoca con el tiempo debilidad muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de una persona y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden reducirse significativamente o perderse.
Últimas Noticias
Roborock presenta el primer robot aspirador que combina ruedas y patas para subir escaleras y pendientes
Diseñado con tecnología de inteligencia artificial, sensores en 3D y arquitectura híbrida, el nuevo modelo Saros Rover promete revolucionar la limpieza en viviendas de varios niveles al superar barreras como escalones, curvas y superficies irregulares sin perder estabilidad
Iñaki Williams y su crítica a la Supercopa: "Mis palabras no fueron adecuadas, pero no me arrepiento"
El referente del conjunto bilbaíno reconoció que su comentario anterior sobre la sede del torneo fue inapropiado, sin embargo, defendió su sinceridad y aseguró que la plantilla se esfuerza por obtener resultados positivos pese a las dificultades del evento
Líbano acusa a Israel de intentar "frustrar" con ataques los esfuerzos para consolidar el alto el fuego
El presidente Joseph Aoun reclama una intervención urgente de la comunidad internacional tras una nueva ofensiva militar en el sur del país, mientras el Gobierno pide garantías para mantener la calma y proteger a la población civil frente a la escalada
Al menos cuatro muertos y 15 heridos en un ataque achacado a las FDS contra la ciudad de Alepo
Un bombardeo atribuido a una milicia kurdo-árabe provoca víctimas y numerosos heridos en el norte de Siria, en medio de acusaciones cruzadas entre grupos armados por recientes enfrentamientos y el estancamiento de las negociaciones entre actores clave del conflicto
La actividad del sector servicios de EEUU cae en diciembre a la vez que repunta el coste de los insumos
