Enfermedades Raras

La EMA recomendó la autorización de 104 medicamentos de uso humano en 2025, 38 con un principio activo novedoso en la UE

El organismo regulador europeo subraya un año de progresos, con la cifra récord de fármacos biosimilares aprobados y nuevos tratamientos para enfermedades raras, mientras adopta decisiones clave sobre perfiles de riesgo y uso seguro en la región

Infobae

Expertos reclaman medidas legislativas para acabar con las desigualdades en la atención a las enfermedades raras

Un informe alerta sobre profundas brechas en la asistencia, diagnóstico y acceso a terapias en personas que sufren patologías poco frecuentes, y reclama urgentes reformas jurídicas y coordinación nacional para asegurar igualdad en la cobertura sanitaria en España

Infobae

España repite como líder europeo en investigación clínica, con 962 ensayos autorizados en 2025

El informe de la AEMPS destaca un incremento de estudios aprobados y la diversificación en campos como oncología y terapias avanzadas, posicionando a España como referente global en tratamientos innovadores y atracción de proyectos internacionales con fuerte respaldo institucional

Infobae

Advierten que Estado desacata mandato del TC para que resuelva situación de pacientes con enfermedades raras

Más de 2,5 millones de personas esperan una solución integral, mientras asociaciones y expertos advierten desacato estatal y cuestionan la nueva evaluación de tecnologías sanitarias

Advierten que Estado desacata mandato

BioMarin comprará el laboratorio especializado en enfermedades raras Amicus por 4.097 millones de euros

La farmacéutica estadounidense desembolsará una suma millonaria en efectivo para adquirir la biotecnológica centrada en tratamientos huérfanos, acuerdo ya aprobado por ambas juntas directivas y que promete acelerar la expansión internacional de sus terapias

BioMarin comprará el laboratorio especializado

El ISCIII acoge el lanzamiento de 'CAPRICORD', un proyecto europeo sobre el acceso a fármacos y productos sanitarios

Expertos de nueve países colaboran para acelerar el acceso a tratamientos de última generación en Europa, abordando barreras regulatorias y priorizando la inclusión de pacientes en decisiones sobre medicamentos innovadores y terapias destinadas a enfermedades poco frecuentes

El ISCIII acoge el lanzamiento

Investigadores del Hospital Garrahan y la UBA desarrollaron una herramienta clave para el diagnóstico de enfermedades raras

La primera curva argentina de longitud telomérica nacional permitirá anticipar riesgos y mejorar la atención de pacientes con trastornos genéticos complejos

Investigadores del Hospital Garrahan y

Madre llora en el piso de Emssanar en Cali por negación de medicamentos a su hijo: la EPS responde tras video viral

La entidad confirmó que el caso ocurrió días antes de su difusión y aseguró que se implementaron soluciones inmediatas, incluidas mesas de diálogo y acompañamiento a los afectados

Madre llora en el piso

Cuando el cuerpo no avisa: cómo viven los pacientes con insensibilidad congénita al dolor

Una condición genética poco frecuente obliga a extremar cuidados y a depender de controles permanentes para evitar lesiones que suelen pasar desapercibidas. Especialistas y familias describen los desafíos cotidianos de crecer sin una señal clave para la supervivencia

Cuando el cuerpo no avisa:

Muertes en pacientes con enfermedades raras crecieron abruptamente en el último trimestre: Fecoer pide plan de choque inmediato

Diego Gil, director de Fecoer, explicó a Infobae Colombia que el aumento “prende alarmas sobre una crisis silenciosa” y evidencia un deterioro acelerado en la atención que “ya empezó a traducirse en pérdidas de vidas evitables”

Muertes en pacientes con enfermedades