La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) impuso una suspensión inmediata sobre los ensayos clínicos de terapia génica en desarrollo por Sarepta Therapeutics para tratar la distrofia muscular de cinturas, tras reportarse la muerte de tres pacientes posiblemente relacionada con los tratamientos.
El organismo comunicó el viernes que identificó “preocupaciones graves de seguridad” y un “riesgo significativo e inaceptable” para los participantes. En consecuencia, la FDA revocó la designación de “tecnología de plataforma” para la empresa e instó a Sarepta a detener voluntariamente la distribución de su medicamento aprobado, Elevidys.
El desacuerdo se intensificó luego de que Sarepta Therapeutics, con sede en Cambridge, Massachusetts, decidiera continuar la distribución de Elevidys en pacientes ambulatorios pese a la solicitud del organismo.
¿De qué murieron los pacientes de Sarepta Therapeutics?
La FDA solicitó detener todos los envíos del tratamiento intravenoso tras identificar muertes vinculadas a fallos hepáticos en pacientes pediátricos en silla de ruedas y en adultos tratados en ensayos clínicos para otro tipo de distrofia muscular. Sarepta accedió únicamente a interrumpir la entrega de Elevidys para pacientes no ambulatorios.
La agencia observó que los tres decesos reportados resultaron de insuficiencia hepática aguda después de la administración tanto de Elevidys como de otras terapias experimentales utilizando la misma tecnología de vector viral AAVrh74. Una de las muertes ocurrió en un ensayo clínico de distrofia muscular de cinturas. La plataforma se utiliza tanto para el medicamento aprobado como para terapias experimentales destinadas a diferentes subtipos de distrofia muscular.
Sarepta se niega a acatar la suspensión ordenada por la FDA
De acuerdo con el organismo federal, la revocación de la designación de plataforma tecnológica se debe a que “la evidencia preliminar no es suficiente para demostrar que la tecnología puede incorporarse en múltiples fármacos sin efectos adversos de seguridad”.
La FDA mantuvo una reunión con Sarepta el viernes, solicitando formalmente la suspensión total de envíos de Elevidys. Sarepta expresó que basó su decisión en la interpretación científica de sus datos, los cuales —afirmó— no muestran nuevas señales de seguridad en la población ambulatoria, según el comunicado difundido por la empresa. El precio de las acciones de Sarepta cayó tras conocerse la orden y el rechazo de la compañía, informó Axios.
El comisionado de la FDA, Marty Makary, señaló: “Hoy hemos demostrado que esta agencia actúa con rapidez cuando la seguridad de los pacientes está en riesgo. Creemos en el acceso a medicamentos para necesidades médicas no cubiertas, pero no tememos actuar inmediatamente cuando surge una señal grave”. Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA, declaró que “proteger la seguridad de los pacientes es la máxima prioridad”.
¿Qué es el medicamento Elevidys?
Elevidys es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV) cuyo objetivo es suministrar el gen que permite la producción de micro-distrofina, proteína clave que suele estar ausente en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. La aprobación tradicional para el uso de Elevidys en pacientes ambulatorios de DMD de 4 años en adelante fue concedida el 20 de junio de 2024.
Para pacientes no ambulatorios mantienen desde el 22 de junio de 2023 una autorización acelerada, con la condición de realizar estudios confirmatorios de eficacia según las exigencias regulatorias, de acuerdo con el comunicado de Sarepta Therapeutics.
El anuncio de la FDA afecta tanto a los ensayos clínicos relacionados con la distrofia muscular de cinturas como a la terapia aprobada para Duchenne. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara y progresiva que se manifiesta típicamente en niños y provoca un deterioro muscular progresivo y muerte prematura.
Entre las advertencias de seguridad informadas por Sarepta en relación con Elevidys figuran reacciones a la infusión, riesgo elevado de daño hepático agudo especialmente en pacientes con afecciones hepáticas previas, eventos inmunomediados y miocarditis. La empresa indicó que aconseja realizar controles periódicos de laboratorio y monitoreo clínico tras la administración, recomendando regímenes de corticosteroides sistémicos junto al tratamiento.