Científicos desarrollan una terapia experimental para la leucemia resistente a los tratamientos

Alyssa Tapley, una joven de 16 años, puede ser el reflejo de una nueva esperanza para las personas con leucemia linfoblástica aguda de células T.

Tras no obtener resultados ni con la quimioterapia ni con un trasplante de médula ósea, Alyssa fue una de las primeras pacientes en recibir una terapia experimental que le salvó la vida.

El avance fue posible gracias a un equipo de médicos e investigadores del University College London (UCL) y el Great Ormond Street Hospital (GOSH), en el Reino Unido. Publicaron los resultados del estudio en la revista New England Journal of Medicine (NEJM).

Esos expertos desarrollaron una alternativa para los casos más difíciles, donde los tratamientos convencionales ya no funcionaban. La terapia aún experimental se llama BE-CAR7 y consiste en modificar células del sistema inmune en laboratorio para que puedan detectar y atacar la leucemia de un modo eficaz, incluso en los casos más resistentes.

El encargado de liderar el equipo fue el profesor Waseem Qasim, que utilizó la tecnología CRISPR para editar las células T de donantes sanos.

Consiguieron eliminar ciertos marcadores que, de no ser eliminados, provocarían que el cuerpo del paciente rechazara las células o que estas se destruyeran entre sí.

Además, les incorporaron un “sensor” especial, conocido como receptor quimérico, para que detecten con precisión las células cancerosas, especialmente aquellas con el marcador CD7, típico de este tipo de leucemia.

Gracias a esa edición genética, las células CAR T obtenidas son “universales”: pueden almacenarse y estar listas para cualquier paciente que lo necesite sin perder tiempo en buscar donantes compatibles.

Así, la terapia BE-CAR7 representa un avance tanto por su tecnología como por la rapidez con la que puede aplicarse en casos críticos.

Un estudio con resultados alentadores

La intervención fue evaluada en un ensayo de fase I, que incluyó a once pacientes: nueve niños y dos adultos.

Todos recibieron la terapia BE-CAR7 después de un tratamiento previo para debilitar el sistema inmunitario y permitir la acción de las nuevas células. Para el día 28, todos los participantes habían logrado remisión completa de la leucemia en la médula ósea.

En particular, nueve pacientes (el 82%) consiguieron una remisión profunda, lo que les permitió acceder a un trasplante de células madre con buenas posibilidades de recuperación total.

De ese grupo, siete de los once participantes (el 64%) continúan libres de enfermedad tras períodos de seguimiento que van desde tres meses hasta más de tres años.

Estos resultados son especialmente valiosos para quienes antes no tenían más opción que tratamientos paliativos.

Más allá de los números: historias y futuro

El proceso no estuvo exento de desafíos. Algunos pacientes presentaron efectos secundarios como fiebre, erupciones leves, descenso en el recuento de células sanguíneas e infecciones virales temporales, especialmente mientras el sistema inmune se reponía.

Aún así, los médicos los califican como efectos aceptables frente al beneficio enorme que representa la remisión de la leucemia.

“Este avance ofrece una oportunidad real para chicos y chicas que no pueden acceder o no responden a las terapias estándar”, subrayó el doctor Rob Chiesa de GOSH.

La paciente Alyssa resumió la experiencia de muchos al decir: “Pensé que, si no ayudaba en mi caso, al menos podía servir para otros. Ahora sé que funcionó y estoy pudiendo vivir mi adolescencia”.

Su historia demuestra la importancia de continuar investigando e innovando en terapias para enfermedades complejas.

Especialistas de otros centros, como Deborah Yallop del King’s College Hospital, reconocieron el valor del tratamiento, que logra eliminar leucemias que hasta hace poco se consideraban imposibles de curar.

El financiamiento vino de instituciones como el Medical Research Council, Wellcome y la GOSH Charity, que posibilitaron el estudio. Ahora quieren construir un Centro de Cáncer Infantil y seguir apostando a la investigación más avanzada.