París, 27 ago (EFE).- Un candidato de terapia génica orientado a combatir formas familiares de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) fue anunciado este jueves por el Instituto Charcot, con sede en París, que podría iniciar su ensayo clínico con humanos en 2028.
En un comunicado, el instituto señaló que se trata de "un acuerdo estratégico para acelerar el desarrollo de AVR-001", nacido de las investigaciones del doctor Bernard Schneider en la Escuela Politécnica Federal de Lausana (EPFL).
"Los ensayos en laboratorio sitúan a este programa en un estadio preclínico muy avanzado", aseveró el organismo.
La alianza internacional está formada por el Institut Charcot, la Fundación ReMedys y la biotecnológica Avrion Therapeutics, esta última encargada del desarrollo técnico de la terapia génica y el diseño del fármaco candidato.
"Para el Institut Charcot, esta colaboración internacional suma un programa preclínico avanzado a su creciente cartera de proyectos y ejemplifica su objetivo de promover y acelerar todas las innovaciones prometedoras orientadas a luchar contra la ELA", indicó la nota.
En concreto, este candidato de terapia génica, basado en un vector AAV9, está diseñado para "reducir de manera selectiva la producción de SOD1 en las motoneuronas y los astrocitos, dos tipos celulares clave en la patología".
Esta estrategia busca mantener una actividad terapéutica duradera en las zonas del sistema nervioso central directamente implicadas en la enfermedad.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica, descubierta en el siglo XIX por el médico francés Jean-Martin Charcot, está considerada una dolencia rara, aunque potencialmente devastadora por su rápido impacto, especialmente en las funciones motoras.
Se calcula que en el mundo hay entre 450.000 y 500.000 personas viviendo con ELA actualmente. Suele aparecer entre los 40 y 70 años, siendo ligeramente más frecuente en hombres.EFE
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