Dos pacientes del Hospital Virgen del Rocío, primeros a nivel mundial en probar un fármaco para una rara patología

El Hospital Virgen del Rocío de Sevilla encabeza un avance en la investigación de nuevas alternativas terapéuticas para la drepanocitosis, una patología genética que afecta a la sangre y que reduce considerablemente la calidad de vida de quienes la padecen, según ha informado el propio hospital a través de un comunicado difundido por el Servicio Andaluz de Salud. Dos personas atendidas en este centro hospitalario son las primeras en el mundo en quienes se ha administrado el principió activo iadademstat dentro de un ensayo clínico denominado ‘Restore’, centrado en explorar la seguridad y eficacia de este fármaco frente a la enfermedad.

De acuerdo con el comunicado recogido por el hospital, el ensayo involucra a profesionales del área de Hematología y busca determinar el modo de acción, distribución y posibles efectos adversos de iadademstat en pacientes con drepanocitosis. La investigación se encuentra en una fase 1b, enfocada en evaluar cómo el medicamento actúa específicamente en individuos afectados, comparando distintas dosis y recopilando información sobre su tolerancia. El laboratorio responsable del desarrollo de iadademstat es la empresa biotecnológica española Oryzon Genomics, que colabora directamente con la unidad de Farmacia del Virgen del Rocío para la preparación del tratamiento.

Según detalló el medio, el objetivo es contar con una muestra total aproximada de 40 pacientes en el estudio, provenientes de un total de seis hospitales españoles ubicados en Madrid, Barcelona y Sevilla. El hospital sevillano se ha destacado por ser el primero en incluir a pacientes en un tiempo record con respecto a los otros centros participantes, lo que marca un avance en la disponibilidad temprana de nuevas alternativas terapéuticas para quienes conviven con esta afección.

El doctor Salvador Payán, hematólogo en el Virgen del Rocío e investigador principal del estudio, manifestó que “si se reproducen las observaciones previas, iadademstat tiene el potencial de convertirse en el nuevo tratamiento estándar de la drepanocitosis”. Además, explicó que la enfermedad, aunque tiene origen en los glóbulos rojos, produce complicaciones a lo largo de distintos órganos del cuerpo, generando daños multisistémicos que redundan en una fuerte disminución de la calidad de vida.

El hospital especificó que la drepanocitosis se clasifica como una enfermedad rara de base genética y que el desarrollo de nuevos fármacos resulta fundamental debido al impacto sistémico y la limitada disponibilidad de terapias eficaces. El fármaco en estudio, iadademstat, actúa mediante la inhibición de la enzima LSD1, lo que induce el aumento de la hemoglobina fetal. Diversos modelos animales han mostrado que este incremento tiene un efecto protector relevante frente a las complicaciones que produce la enfermedad. Estos resultados se asemejan a los obtenidos con algunas terapias génicas avanzadas, pero con la ventaja posible de una administración oral y una aplicabilidad potencialmente más amplia, dado su carácter escalable.

La compañía Oryzon Genomics, responsable de la molécula, indicó que el fármaco ya ha sido utilizado en cerca de 200 personas sanas o con otras patologías, siempre bajo condiciones controladas de ensayo clínico, confirmándose un perfil de seguridad favorable. Debido a estos antecedentes, la Agencia Española del Medicamento otorgó la autorización para iniciar el estudio en personas con drepanocitosis en un entorno hospitalario especializado.

El diseño del estudio prevé su continuidad durante los años 2024, 2025 y 2026, lapso en el que se recopilarán todos los datos necesarios sobre la seguridad y eficacia en humanos. De corroborarse los resultados positivos observados en etapas anteriores, el procedimiento estipula la realización de nuevos ensayos comparativos con placebo, paso previo al eventual proceso de registro y comercialización formal.

Según publicó el hospital, otros afectados por la patología ya aguardan para incorporarse al ensayo en los próximos días. La investigación, aprobada por los organismos reguladores, permite que los pacientes españoles accedan a terapias de última generación antes de su aprobación definitiva, una circunstancia que el doctor Payán consideró relevante para quienes buscan alternativas allá donde existen opciones limitadas.

El propio comunicado del Virgen del Rocío señala que el área de Hematología mantiene su apuesta por la innovación no solo en el ámbito del cáncer sanguíneo, sino también en el estudio y tratamiento de otras afecciones hematológicas como las anemias congénitas, la hemofilia o los trastornos de las plaquetas. Durante el año 2024, cerca de un centenar de personas participaron en ensayos clínicos coordinados por esta unidad, lo que contribuye a adelantar el acceso a terapias innovadoras para los pacientes.

El ensayo clínico ‘Restore’, al reunir centros de diferentes ciudades españolas, implica la colaboración de equipos multidisciplinarios en todos los hospitales implicados. La experiencia previa de iadademstat en otras patologías sugiere un margen de seguridad adecuado, lo cual respalda su empleo dentro del protocolo autorizado por las autoridades sanitarias y éticas, detalló el Virgen del Rocío en la información difundida.