Científicos argentinos avanzan en el primer tratamiento contra el síndrome urémico hemolítico

En el país alrededor de 5 mil personas presentan cada año infecciones por Escherichia coli productora de la toxina Shiga. De estas infecciones, aproximadamente 500 niños desarrollan síndrome urémico hemolítico (SUH), con potencial riesgo para su vida. Además, el 20% de los trasplantes de riñón en niños y adolescentes son debidos al SUH.

Lo que parecen frías cifras, en el día a día literalmente le va la vida a mucha gente alrededor del mundo. Y la Argentina presenta la mayor tasa de incidencia mundial en niños menores de 5 años.

Es que el llamado "mal de las hamburguesas crudas", es una enfermedad grave causada por una de las cepas de la bacteria Escherichia coli, productora de toxina Shiga (STEC), que puede provocar serias complicaciones renales, dejar secuelas de por vida o incluso provocar la muerte, principalmente en niños.

El origen principal de los brotes son los productos de carne picada cruda o poco cocinada, pero también la leche sin pasteurizar, y las frutas y verduras mal lavadas o mal cocidas contaminadas con la bacteria.

A partir de este año, científicos de la compañía Inmunova, dedicada a la investigación, diseño y desarrollo de vacunas, anticuerpos e inmunogénicos desarrollan un medicamento biológico innovador que se podría convertir en el primer tratamiento para evitar la progresión del síndrome urémico hemolítico (SUH) en la Argentina y en el mundo.

La primera fase de ensayos clínicos comenzará en voluntarios adultos en el Hospital Italiano en la ciudad de Buenos Aires. Por tratarse de un fármaco para una enfermedad que actualmente no tiene tratamiento, el medicamento se enmarca bajo el Programa "Apoyo a la innovación" de la ANMAT, la agencia sanitaria argentina, a fin de acelerar su llegada a los pacientes. De resultar positivos los ensayos en marcha, se prevé su aprobación en el país para 2020.

De acuerdo a la Organización Mundial de la Salud (OMS), el ranking que encabeza la Argentina además lo integran Canadá, Estados Unidos, Alemania, Gran Bretaña, y Japón, que tienen también brotes periódicos de la enfermedad.

El nuevo medicamento en desarrollo es un antisuero, similar a los tratamientos que se utilizan contra las picaduras de serpientes y alacranes, y actúa neutralizando la toxina Shiga, que produce esta enfermedad.

Si bien hay antecedentes de grupos de investigación de distintas partes del mundo que buscaron desarrollar anticuerpos con alta capacidad neutralizante contra la toxina Shiga, hasta el momento no se habían podido obtener resultados satisfactorios, debido a la inestabilidad de esta toxina.

Científicos de Inmunova y del Conicet lograron, mediante el diseño novedoso de una combinación de dos proteínas, estabilizar y presentar correctamente la toxina al sistema inmune.

"Esta estrategia permitió finalmente generar sueros de alta potencia con anticuerpos capaces de reconocer y bloquear las diferentes variantes de la toxina que pueden causar la enfermedad", explicó el doctor Fernando Goldbaum, investigador superior del Conicet y responsable de la dirección científica del proyecto.

"Este tipo de sueros son muy utilizados en el mundo y tienen un perfil de seguridad y eficacia muy bueno. Recientemente se autorizó en los Estados Unidos un antisuero producido de manera similar para el tratamiento del botulismo", ejemplificó Linus Spatz, director general de Inmunova.

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