Терапія стовбуровими клітинами: наука вивчає, як це може полегшити симптоми розладу спектру аутизму

Розлад спектру аутизму (ASD) - це нервово-розвинений стан, який з'являється на початку життя і характеризується стереотипною поведінкою, такою як порушення соціального спілкування, повторювана поведінка та обмежена діяльність та інтереси. Причини аутизму, як відомо, неоднорідні (генетична схильність та/або вплив навколишнього середовища).

Існує кілька видів лікування, спрямованих на поліпшення якості життя людей з цим розладом. Існують підходи до поведінки та спілкування; і альтернативні варіанти, такі як терапія стовбуровими клітинами пуповини. Зцього останнього моменту нещодавно стало відомо, що Університет Дьюка проводить клінічне дослідження для лікування дітей з розладом спектру аутизму аутологічною та алогенною пуповинною кров'ю.

На чолі з доктором Джоанкурцберг, професором кафедри педіатрії медичної школи Університету Дьюка та науковим директором Програми клінічної клітинної терапії, дослідження продовжують просуватися і, як очікується, отримає схвалення FDA (регуляторним органом США) до наступного року для відкритого клінічного використання, після того, як продемонстрували успішний результат у дітей, які беруть участь в дослідженні. Відомо також, що аргентинський пацієнт з цим розладом брав участь у дослідженні та отримав стовбурові клітини плацентарної крові, які були належним чином кріоконсервовані в банку стовбурових клітин BioCells Argentina.

«Ця маленька пацієнтка отримала вливання власних стовбурових клітин плацентарної крові, які були кріоконсервовані в той час. Щоб спостерігати за результатами, ми повинні почекати відповідного часу: згідно з протоколом перші оцінки проводяться через 6 і 12 місяців після інфузії , а потім продовжують еволюційний контроль, щоб визначити, як прогресує пацієнт і чи є у неї поліпшення. Очікування високі, і батьки вже показали поліпшення у спілкуванні та поведінці», - сказав доктор Клаудіо Дюфур, медичний директор BioCells Argentina, який уважно стежить за цією справою.

« Кілька років тому люди не знали про цю процедуру або про терапевтичне використання цього типу клітин. Такожне було багато відомо про процес пожертвування. З іншого боку, виникли суперечки щодо їх походження, головним чином через так звані «ембріональні стовбурові клітини», які, як випливає з назви, є тими, що походять із ембріонів, і які перебувають під особливим регулюванням для біоетичних проблем, а також їх похідні клітини, звані IPS, які могли б генерувати ускладнення, якщо їх використання не тягне за собою суворої наукової строгості в їх випробуваннях», - сказав Дуфур в діалозі з Infobae.

Згідно з публікаціями Дюка, лікування стовбуровими клітинами пуповини може призвести до поліпшення спілкування та поведінки у цих дітей, тому очікується, що протокол клінічних випробувань Дюка отримає схвалення FDA та вважатиметься затвердженим терапевтичним варіантом для клінічного використання. «Якщо принципи цього протоколу можуть бути продемонстровані, це означало б, що терапія клітинами, отриманими з пуповинної крові, може мати потенціал для полегшення всіх симптомів розладу спектру аутизму, модулюючи запальні процеси, що відбуваються в мозку цих дітей, захищаючи функції мозку та відновлюючи нервові клітини, уражені цим розладом», - додав Дюфур.

Від медичного управління BioCells Argentina вони сподіваються, що протоколи перейдуть на клінічну стадію за своїм походженням, і що, демонструючи техніко-наукову спроможність Аргентини, ці перспективні варіанти лікування будуть проведені в нашій країні найближчим часом. Щоб зробити це можливим, укладаються домовленості з різними лабораторіями та державними органами, щоб дати рамки для цього важливого проекту.

Пролікування

Згідно з інформацією, наданою Дюком, клітини вводяться внутрішньовенно, більшість клітин фільтруються з крові через легені, селезінку і печінку, а решта клітини стикаються з гематоенцефалічним бар'єром. Кількістьклітин, які можуть досягти мозку, важлива для успіху терапії; але не клітини самі по собі генерують його дію, а продукти його внутрішньої техніки, які є речовинами, званими цитокінами. Це хімічні елементи, які вивільняються зі стовбурових клітин в кров, і через своїх невеликих розмірів вони перетинають гематоенцефалічний бар'єр, що неможливо для розміру клітини.

Після того, як ці цитокіни надійшли в центральну нервову систему (ЦНС), вони зіграють свою паракринну роль (аналогічну впливу гормонів), як протизапальні хімічні речовини на хронічне запалення, що виникає внаслідок розладу зв'язку між нейронами (клітинами ЦНС), що б перешкоджати нормальному спілкуванню нейрона до нейронів, що призведе до однієї з можливих причин цієї неоднорідної зміни, званої аутистичним статусом.

Для лікування мінімальної дози клітин не встановлено, однак Дюк має норми целюлярності та контроль якості кріоконсервованого матеріалу. Розмір використовуваної дози для кожної дитини залежить від того, скільки клітин є в пуповинній крові зберігається.

Клітиннатерапія та стан ситуації в Аргентині

Хоча Аргентина має інфраструктуру та професійні команди вищого рівня, які відвідують та супроводжують потреби пацієнтів з різними патологіями, які можуть лікуватися клітинною терапією (наприклад, розлад спектру аутизму) , для розробки цих методів лікування спочатку необхідно мати відповідні дозволи та схвалення на міжнародному рівні; і мають нормативну базу на національному рівні для супроводу діяльності. Одниміз прикладів є використання стовбурових клітин при лікуванні гематологічних захворювань, і в цьому випадку клітинна терапія вже показана ефективною та безпечною, і практикується в нашій країні вже кілька років.

« Як це сталося з першими пересадками кісткового мозку в 1986 році, які були проведені в країні в Британській лікарні Буенос-Айреса та Військово-морського Буенос-Айреса, що дозволило пацієнтам, які не вилікувалися класичною хіміотерапією; сподіваємося, скоро ми надамо вам нові терапевтичні альтернативи зі стовбуровими клітинами пацієнтам для поліпшення їх якості життя», - сказав Дюфур. З цією метою професіонал вказує на важливість дозволу клітинної терапії міжнародними регуляторними органами, вони уповноважені в нашій країні для визначення синергетичних дій між банками стовбурових клітин та центрами трансплантації та клітинної терапії.

Перевагиі в яких випадках можна використовувати стовбурові клітини і в яких випадках тканини

«Пуповинна кров містить суміш клітин: гемопоетичні стовбурові клітини, які є кровотворними клітинами (еритроцити, лейкоцити і тромбоцити); і мезенхімальні стовбурові клітини, які присутні в тканинах. Через свою гнучкості і різноманітності клітини, що знаходяться в крові і тканини пуповини, можуть бути ефективними при лікуванні різних патологій. Показання, затверджені пуповинною кров'ю, більше 800 і можуть бути згруповані в онкогематологічні: лейкози, лімфоми, інші злоякісні гематологічні захворювання (такі як множинна мієлома), незлоякісні гематологічні захворювання, захворювання недостатності спинного мозку, імунодефіцити, вроджені помилки обміну речовин, тверді пухлини та аутоімунні захворювання», - пояснив Дуфур.

Що стосується використання цих клітин, залежно від стадії захворювання, особливостей пацієнта та відповіді на лікування, «трансплантація кровотворних клітин з кісткового мозку, периферичної крові або пуповинної крові може розглядатися як терапевтична альтернатива. Також, залежно від захворювання, є показання до аутологічних (власних клітин пацієнта) і алогенних (від альтернативного донора, спорідненої або непов'язаної сім'ї) трансплантацій», - додав він.

Із затверджених показань найбільш відомими є ті, що стосуються лейкемії, лімфоми та аутоімунних захворювань. «У разі лейкозів показання включають: гострий мієлоїдний лейкоз, гострий лімфобластний лейкоз. У межах лімфоми клітини вже використовуються для лікування понад 10 варіантів, як для Ходжкінських, так і для неходжкінських лімфом», - сказав Дюфур.

З іншого боку, у випадку аутоімунних захворювань (тих, що виникають через те, що власна імунна система організму атакує, не визнаючи власних здорових тканин) «стовбурові клітини пуповини можуть бути використані як терапевтична альтернатива при таких захворюваннях, як важкий розсіяний склероз, ювенільний запальний артрит та артрит ревматоїдний, системний червоний вовчак, системний склероз, системний васкуліт та хвороба Крона, серед іншого», - підсумував фахівець.

ПРОДОВЖУЙТЕЧИТАТИ: