Гель, который может быть лекарством для людей с редким заболеванием кожи бабочек

Буллезный эпидермолиз (EB) является наследственным заболеванием, которое делает кожу настолько хрупкой, что она может порваться при малейшем прикосновении, как крылья бабочки.

Это заболевание вызывает, среди прочего, волдыри на коже и постоянный разрыв тканей. Он регулярно поражает детей, и с возрастом он может улучшиться, но нет лекарства от тяжелых случаев, которые в конечном итоге могут привести к летальному исходу.

Вот почему ученые отметили разработку невероятного нового геля, который, как оказалось, помогает закрыть раны, связанные с этим редким заболеванием кожи.

Хотя методы лечения уже существуют, они сосредоточены на использовании стволовых клеток, инвазивного метода, требующего пересадки кожи, что влечет за собой высокие затраты, которые делают их недоступными для многих.

Вот почему гель, разработанный исследователями из Стэнфордского университета, является не только инновационным решением для страдающих этим заболеванием, но и гораздо более экономичным.

Гель для местного применения можно наносить во время обычной перевязки ран и содержит терапевтический ген, который распространяется непосредственно на кожу. Лечение работает путем замены гена, который кодирует коллаген VII (C7), который представляет собой белок, отсутствующий у людей с дистрофическим рецессивным буллезным эпидермолизом (RDEB).

Этот конкретный коллаген закрепляет фундаментальную структуру кожи человека, сохраняя дерму и эпидермис вместе.

Без С7 пациенты с RDEB всю жизнь сталкиваются с болезненными волдырями, рубцами, а иногда и раком кожи.

Вместо того, чтобы прививать новую кожу этим пациентам, лечение гелем «вводит» генетически модифицированные фибробласты непосредственно в кожу, и делает это через вирус герпеса простого герпеса 1 типа (ВПГ-1).

ВПГ-1 способен инфицировать клетки кожи и может обойти нашу иммунную систему. После генетической модификации вируса, чтобы он не мог реплицироваться и распространяться в другие части тела, исследователи использовали ВПГ-1 для транспортировки двух генетических вариантов, которые кодируют C7 в кожу.

Как только он попал на кожу, клинические испытания показали, что местное лечение способствует целостности кожи и устойчивой экспрессии C7.

«Вместе мы демонстрируем здесь новую, легкую в применении и доступную генную терапию, способную обратить вспять генетическое заболевание путем многократного нанесения непосредственно на кожные раны пациента», — пишут авторы в новом исследовании.

При достаточно раннем использовании в раневом процессе гель может остановить дальнейшие разрывы и рубцы на коже, тем самым снижая риск развития рака кожи и продлевая жизнь пациентов.

Другие исследователи пытались сделать подобные гели, но это первый, кто с большим успехом прошел строгие клинические испытания.

При нанесении на раны девяти пациентов с РЭБ старше шести лет гель показал замечательные результаты в рандомизированных плацебо-контролируемых исследованиях.

Через три месяца и три дозы все раны, которые получили гель, зажили и закрылись. Через несколько недель после этого раны все еще были закрыты.

Тем временем раны, обработанные плацебо, продолжали заживать, а затем снова образовывали волдыри в порочном и болезненном круге.

Исследование, опубликованное в журнале Nature, показало, что только две раны в испытании не зажили полностью после трех месяцев применения геля. Одна рана беспокоит пациента около пяти лет, но после второго трехмесячного курса лечения поражение закрылось и продолжало заживать в течение восьми месяцев.

Еще одна рана, которая сохранялась в течение четырех лет и покрывала большую часть стороны пациента, зажила на 70 процентов с помощью геля.

Биопсия всех пациентов показала, что гель начал стимулировать выработку коллагена через девять дней после испытания.

Более того, не было серьезных побочных эффектов, вызванных мазью, и она работала одинаково для всех возрастных групп и полов.

«Раны заживают быстро, но самое главное, они остаются закрытыми», — говорит дерматолог Стэнфордского университета Питер Маринкович.

«Терапия укрепляет кожу и разрывает болезненный и разрушительный цикл открытия и закрытия ран, который испытывают пациенты с буллезным эпидермолизом», - добавил он.

Клинические испытания III фазы уже завершены, и, хотя результаты еще официально не опубликованы, компания Krystal Biotech, которая финансировала исследование, поделилась некоторыми первоначальными результатами.

Из 31 пациента, включенного в исследование, 67 процентов ран, обработанных гелем в течение шести месяцев, показали полное заживление. За тот же период плацебо залечило только 22 процента ран.

«Мы не видели никаких проблем с повторным введением геля, и пациенты и их семьи были очень рады результатам», — говорит Маринкович.

«Я в восторге от того, что, если Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрит его клиническое использование, мы сможем охватить гораздо больше пациентов с этим разрушительным заболеванием», - заключил он.

ПРОДОЛЖАЙТЕ ЧИТАТЬ