Terapia con cellule staminali: la scienza studia come possa alleviare i sintomi del Disturbo dello Spettro Autistico

Il disturbo dello spettro autistico (ASD) è una condizione neuro-sviluppata che appare presto nella vita ed è caratterizzata da comportamenti stereotipati come comunicazione sociale compromessa, comportamenti ripetitivi e attività e interessi limitati. Le cause dell'autismo sono note per essere eterogenee (predisposizione genetica e/o esposizioni ambientali).

Esistono diversi tipi di trattamento volti a migliorare la qualità della vita delle persone con questo disturbo. Esistono approcci al comportamento e alla comunicazione; e opzioni alternative, come le terapie con cellule staminali del cordone ombelicale. Su quest'ultimo punto, è recentemente diventato noto che la Duke University sta conducendo uno studio clinico per il trattamento di bambini con disturbo dello spettro autistico con sangue del cordone ombelicale autologo e allogenico.

Guidata dalla dott.ssa Joanne Kurtzberg, professoressa presso il Dipartimento di Pediatria presso la Duke University School of Medicine e direttore scientifico del programma di terapia cellulare clinica, la ricerca continua ad avanzare e dovrebbe ricevere l'approvazione dalla FDA (organismo di regolamentazione statunitense) entro il prossimo anno per uso clinico aperto, dopo aver dimostrato un esito favorevole nei bambini che hanno partecipato allo studio. È anche noto che un paziente argentino con questo disturbo ha partecipato allo studio e ha ricevuto cellule staminali del sangue placentare, che sono state adeguatamente crioconservate nella banca di cellule staminali BioCells Argentina.

«Questa piccola paziente ha ricevuto un'infusione delle sue cellule staminali del sangue placentare che all'epoca erano crioconservate. Per osservare i risultati, dobbiamo attendere i tempi corrispondenti: secondo il protocollo, le prime valutazioni vengono effettuate a 6 e 12 mesi dopo l'infusione e quindi vengono proseguiti i controlli evolutivi per determinare come la paziente sta progredendo e se ha miglioramenti. Le aspettative sono alte e i genitori hanno già mostrato miglioramenti nella comunicazione e nel comportamento «, ha affermato il dott. Claudio Dufour, direttore medico di BioCells Argentina, che sta seguendo da vicino il caso.

«Qualche anno fa le persone non conoscevano questa procedura o gli usi terapeutici di questo tipo di cellula. Né si sapeva molto del processo di donazione. D'altra parte, c'è stata qualche controversia sulla loro origine, principalmente a causa delle cosiddette «cellule staminali embrionali», che, come suggerisce il nome, sono quelle che provengono da embrioni e che sono soggette a una regolamentazione speciale per questioni bioetiche, così come le loro cellule derivate, chiamate IPS, che potrebbero generare complicazioni se il loro uso non comporta un rigoroso rigore scientifico nelle loro prove», ha detto Dufour in dialogo con Infobae.

Secondo le pubblicazioni di Duke, il trattamento con cellule staminali del cordone ombelicale potrebbe portare a miglioramenti nella comunicazione e nel comportamento in questi bambini, motivo per cui il protocollo di sperimentazione clinica di Duke dovrebbe ottenere l'approvazione della FDA ed essere considerato un'opzione terapeutica approvata per uso clinico. «Se i principi di questo protocollo possono essere dimostrati, significherebbe che la terapia con cellule derivate dal sangue del cordone ombelicale potrebbe avere un potenziale per alleviare tutti i sintomi del Disturbo dello Spettro Autistico, modulando i processi infiammatori che si verificano nel cervello di questi bambini, proteggendo le funzioni cerebrali e riparando le cellule nervose colpite da questo disturbo «, ha aggiunto Dufour.

Dalla gestione medica di BioCells Argentina, sperano che i protocolli si spostino allo stadio clinico alla loro origine e che, dimostrando la capacità tecnico-scientifica dell'Argentina, queste promettenti opzioni di trattamento verranno svolte nel nostro paese nel prossimo futuro. Per rendere questo possibile, sono stati stipulati accordi con diversi laboratori ed enti pubblici per dare un quadro a questo importante progetto.

Informazioni sul trattamento

Secondo le informazioni fornite da Duke, le cellule vengono iniettate per via endovenosa, la maggior parte delle cellule viene filtrata dal sangue attraverso i polmoni, la milza e il fegato e le cellule rimanenti si affacciano sulla barriera emato-encefalica. Il numero di cellule che possono raggiungere il cervello è importante per il successo della terapia; ma non sono le cellule in sé a generare la sua azione, ma i prodotti dei suoi macchinari interni che sono sostanze chiamate citochine. Questi sono elementi chimici che vengono rilasciati dalle cellule staminali nel sangue e, a causa delle loro piccole dimensioni, attraversano la barriera emato-encefalica, che è impossibile per le dimensioni di una cellula.

Una volta che queste citochine sono entrate nel sistema nervoso centrale (SNC), svolgeranno il loro ruolo paracrino (simile all'effetto degli ormoni), come sostanze chimiche antinfiammatorie sull'infiammazione cronica, derivanti da un disturbo nelle comunicazioni tra i neuroni (cellule del SNC), che sarebbe interferire con la normale comunicazione neurone-neurone, che si tradurrebbe in una delle possibili cause di questa alterazione eterogenea chiamata stato autistico.

Per il trattamento, non è stata stabilita una dose cellulare minima, tuttavia, Duke ha regolamenti di cellularità e controlli di qualità del materiale crioconservato. La dimensione della dose utilizzata per ogni bambino dipende dal numero di cellule disponibili nel sangue del cordone ombelicale immagazzinato.

Terapia cellulare e stato di situazione in Argentina

Sebbene l'Argentina abbia l'infrastruttura e team di professionisti di alto livello per soddisfare e accompagnare le esigenze dei pazienti con varie patologie che possono essere trattate con la terapia cellulare (come il disturbo dello spettro autistico), al fine di sviluppare queste terapie, è prima necessario avere il pertinente autorizzazioni e approvazioni a livello internazionale; e avere un quadro normativo a livello nazionale per accompagnare l'attività. Un esempio è l'uso delle cellule staminali nel trattamento delle malattie ematologiche, nel qual caso le terapie cellulari si sono già dimostrate efficaci e sicure e sono praticate nel nostro paese da diversi anni.

«Come è successo con i primi trapianti di midollo osseo nel 1986 che sono stati eseguiti nel paese presso il British Hospital di Buenos Aires e il Naval Buenos Aires, che hanno permesso ai pazienti che non erano stati curati con la chemioterapia classica; speriamo presto di fornirti nuovi alternative terapeutiche con cellule staminali ai pazienti per migliorare la loro qualità di vita «, ha affermato Dufour. A tal fine, il professionista sottolinea l'importanza di avere terapie cellulari autorizzate da organismi di regolamentazione internazionali, sono autorizzati nel nostro Paese al fine di definire azioni sinergiche tra banche di cellule staminali e centri di trapianto e terapia cellulare.

Benefici e in quali casi è possibile utilizzare le cellule staminali e in quali casi il tessuto

«Il sangue del cordone ombelicale contiene una miscela di cellule: cellule staminali ematopoietiche, che sono cellule che formano il sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine); e cellule staminali mesenchimali, che sono presenti nei tessuti. A causa della loro flessibilità e diversità, le cellule presenti nel sangue e nel tessuto del cordone ombelicale possono essere efficaci nel trattamento di varie patologie. Le indicazioni approvate con sangue del cordone ombelicale sono più di 800 e possono essere raggruppate in oncoematologiche: leucemie, linfomi, altre malattie ematologiche maligne (come il mieloma multiplo), malattie ematologiche non maligne, malattie da insufficienza midollare, immunodeficienze, errori innati del metabolismo, tumori solidi e malattie autoimmuni», ha spiegato il Dufour.

Per quanto riguarda l'uso di queste cellule, a seconda dello stadio della malattia, delle caratteristiche del paziente e della risposta ai trattamenti, «un trapianto di cellule ematopoietiche dal midollo osseo, dal sangue periferico o dal sangue del cordone ombelicale può essere considerato un'alternativa terapeutica. Inoltre, a seconda della malattia, ci sono indicazioni per trapianti autologhi (cellule del paziente) e allogenici (da un donatore alternativo, famiglia imparentata o non correlata) «, ha aggiunto.

Tra le indicazioni approvate, le più note sono quelle riferite a leucemie, linfomi e malattie autoimmuni. «Nel caso delle leucemie, le indicazioni includono: leucemia mieloide acuta, leucemia linfoblastica acuta. All'interno dei linfomi, le cellule sono già utilizzate per trattare più di 10 varianti, sia per i linfomi Hodgkin che per quelli non Hodgkin «, ha detto Dufour.

D'altra parte, nel caso delle malattie autoimmuni (quelle che si verificano perché il sistema immunitario del corpo attacca senza riconoscere i propri tessuti sani) «le cellule staminali del cordone ombelicale possono essere utilizzate come alternativa terapeutica per malattie come la sclerosi multipla grave, l'artrite infiammatoria giovanile e artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica, vasculite sistemica e morbo di Crohn, tra gli altri», ha concluso lo specialista.

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