Un estudio clínico desarrollado por científicos españoles ha logrado resultados "alentadores" en el tratamiento de tres "niños mariposa", término por el que se conoce la epidermolisis bullosa distrófica, una enfermedad rara que hace que la piel sea tan frágil como la de las alas de los lepidópteros.
Los resultados finales de este ensayo clínico se conocerán a principios del año 2010.
Marcela del Río, investigadora del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) y miembro del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer) explicó a Efe los avances obtenidos con esta nueva estrategia, que demostró su efectividad previamente en ratones.
El estudio clínico fue promovido por la compañía biotecnológica Cellerix y se basa en la utilización de un "equivalente cutáneo".
Del Río señaló que las láminas de piel contienen fibroblastos de un donante sano que, sumados a los queratinocitos y células madre de la epidermis del propio paciente, deberían tener un efecto paliativo sobre la piel que regeneran.
El ensayo español es pionero en ese campo y es el que reclutará el mayor número de pacientes.
Únicamente se están explorando en todo el mundo en la actualidad otras dos estrategias más de terapia celular, una en el Reino Unido y otra en Estados Unidos, aunque esta última se basa en el trasplante de médula ósea y no de células cutáneas.
El estudio español se centra en una de las formas más severas de la enfermedad, la EB distrófica, causada por las mutaciones en el gen que codifica el colágeno VII.
La carencia de esta proteína provoca una fragilidad extrema de la piel y la aparición de dolorosas ampollas que cicatrizan lentamente.
Las heridas aparecen también en las membranas mucosas, la boca, el esófago o el intestino, con lo que pueden provocar problemas para ingerir alimentos y anemias.
Otro rasgo es la aparición de pseudosindactilia -la fusión de los dígitos en manos y pies- y los enfermos tienen una alta probabilidad de desarrollar cáncer de piel antes de los 35 años.
Un avance en el tratamiento de esta enfermedad, resaltado por Del Río, es que en España se ha comenzado este año a diagnosticar genéticamente a los pacientes.
Estos estudios abren la posibilidad del diagnóstico prenatal para parejas con alto riesgo de transmitir la enfermedad.
El uso de pieles artificiales para combatir la epidermolisis bullosa distrófica se analizará junto con otras aproximaciones terapéuticas en un congreso internacional que se celebrará en Madrid los días dos y tres de octubre.
La reunión contará con la participación de investigadores de prestigio mundial y estarán presentes todos aquellos que están aplicando las nuevas estrategias en España, Gran Bretaña, EEUU e Italia.
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