Seis grupos científicos de la Argentina están usando la más moderna técnica de edición genética para dar respuestas a pacientes con enfermedades potencialmente mortales, las mascotas y a los productores agropecuarios. La técnica -conocida por sus iniciales como CRISPR- permite cortar y pegar el ADN sin agregar genes de otras especies. Y ya la manejan en laboratorios del Conicet y de universidades públicas para ofrecer tratamientos más eficaces para la diabetes, la sordera, la alergia a la leche de vaca, cardiopatías (que pueden llevar a la muerte súbita), la enfermedad de Alzheimer hereditaria, y el melanoma, el cáncer de piel más agresivo. Esperan contar con cerdos compatibles con humanos que necesiten trasplantes, y fármacos que vendrán en la leche vacuna. Por el momento, ninguno trabaja con embriones humanos.

La técnica de CRISPR está dentro del conjunto de las terapias genéticas que habían sido prometidas por la ciencia en los años noventa. En aquel momento, la tecnología disponible era ineficaz e insegura para los pacientes. Por eso, ahora la esperanza está puesta en CRISPR, que imita de alguna manera el sistema de defensas de las bacterias para combatir el ataque de virus. En la Argentina, los seis grupos científicos buscan modos de adaptar la técnica según diferentes objetivos.

CRISPR es la tecnología genética que aspira a revolucionar el campo medicinal (iStock)
CRISPR es la tecnología genética que aspira a revolucionar el campo medicinal (iStock)

El científico Adrián Mutto y sus colaboradores en el INTA de Balcarce, Nicolás Mucci y Germán Kaiser, esperan ansiosos la llegada de febrero de 2018, momento en el que ocurrirá el nacimiento de los hijos de siete vacas Holando. Esos animales podrían producir leche sin alérgenos. "Algunas personas son alérgicas a la proteína beta-lactoglobulina, y no pueden consumir lácteos. Para ellos, estamos usando la técnica de edición genética, que posibilitará que las vacas no tengan la proteína", afirmó Mutto. "No serán transgénicos", subrayó el científico que trabaja en el Instituto de Investigaciones Biotecnológicas, que depende del Conicet y de la Universidad Nacional de San Martín. Además, están haciendo los trámites para pedir autorización a la Comisión Nacional Asesora en Biotecnología Agropecuaria para generar cerdos modificados como modelos de estudio de enfermedades humanas, como cáncer, diabetes, cardiopatías, pulmonares. Otra meta es generar otros cerdos modificados con un rendimiento superior en la cantidad de carne, con miras al mercado de consumo.

La técnica se desarrolla para diferentes fines (iStock)
La técnica se desarrolla para diferentes fines (iStock)

Con su grupo de investigación del Conicet en el Instituto Universitario del Hospital Italiano de Buenos Aires, Federico Pereyra Bonnet usó la técnica de edición genética para apagar o prender los genes de una célula de la piel humana y convertirla en una célula productora de insulina. Tiene en mente el desarrollo de un tratamiento para las personas con diabetes. Ahora, están evaluando la eficacia y la seguridad de una potencial terapia con CRISPR en ratones que sufren esa enfermedad de manera inducida. "Aún falta mucho para contar con una terapia en pacientes", contó Pereyra Bonnet a Infobae. Además, tienen en carpeta otros dos proyectos: desarrollar células auditivas para personas con sordera y células generadoras de hueso para soldar rápidamente las fracturas de las mascotas como los perros.

"La técnica es tan sencilla que pudimos desarrollarla aquí sin la necesidad de recibir entrenamiento en el exterior. La herramienta que usábamos antes nos costaba 8.000 dólares, mientras que con CRISPR sólo invertimos 150", dijo Pereyra Bonnet. Publicaron trabajos en Gene Therapy y en Stem Cell International, y sigue adelante con fondos del Hospital Italiano y de la Agencia Nacional de Promoción Científica y Tecnológica. Ese organismo también está apoyando el uso combinado de edición genética con células madre reprogramadas en el Fleni, donde el investigador y médico cardiólogo Santiago Miriuka intenta reproducir en el laboratorio cómo se produce un problema del corazón poco frecuente, que se conoce como "displasia arritmogénica del ventrículo derecho", y la forma hereditaria de la enfermedad de Alzheimer. "Estamos creando modelos de las enfermedades en el laboratorio", subrayó Miriuka a Infobae.

Uno de los "padres" de la primer ternera clon que nació en Argentina en 2002, el científico Daniel Salamone, había logrado eliminar por CRISPR al gen de la vaca loca en embriones el año pasado y ahora sigue en otras áreas. "Contamos con subsidios públicos para producir cerdos modificados que sirvan para producir órganos para pacientes que necesiten trasplantes, para desarrollar fármacos en la leche de los vacunos y para mejorar las técnicas de clonación", detalló a Infobae Salamone, flamante miembro de la Academia Nacional de Veterinaria.

Nora Calcaterra espera entender al cáncer de piel con el estudio del pez cebra
Nora Calcaterra espera entender al cáncer de piel con el estudio del pez cebra

En Rosario, hay dos grupos que trabajan con posibles beneficios para los pacientes y los productores agropecuarios. Nora Calcaterra, doctora en bioquímica e investigadora del Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario, que depende del Conicet y de la Universidad Nacional de Rosario, está editando el genoma de embriones del pez cebra. Lo hace con la idea de encontrar los mecanismos moleculares que llevan a la diferenciación de las células de la piel, que se llaman melanocitos. "Esperamos comprender mejor los mecanismos que llevan al desarrollo del cáncer de piel más agresivo, el melanoma. Los resultados preliminares son alentadores", aseguró Calcaterra.

En el mismo instituto en Rosario, Javier Palatnik también se empeña en sacarle provecho a la edición genética. Lo hace con plantas. Ensaya con la especie vegetal más usada en los laboratorios que es la Arabidopsis thaliana, e intenta hacerle modificaciones en el genoma para llegar a transferir los conocimientos a los cultivos de interés comercial, como soja o trigo. "Buscamos aumentar la productividad de los cultivos y hacerlos más resistentes al estrés de las sequías. Si los resultados fueran positivos, existe la posibilidad de que se dejen de producir cultivos transgénicos para ser reemplazados por la producción masiva por las nuevas técnicas de edición genética". El fin de los transgénicos podría estar cerca, pero aún falta asegurarse bien sobre los organismos que los reemplazarán.

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