Edición genética: logran restaurar la visión de ratones ciegos

Un equipo interdisciplinario de científicos anunció uno de los grandes avances del año: una técnica capaz de modificar células adultas en un animal vivo y así alterar su genoma.

La técnica permite insertar ADN en una localización objetivo en las células no divisorias, el tipo de células que constituyen la mayoría de órganos y tejidos adultos. Para demostrar su eficacia, pudieron restaurar parcialmente las respuestas visuales en roedores ciegos.

El logro fue realizado por investigadores del Salk Institute for Biological Studies, en colaboración, con colegas del Hospital Clínic de Barcelona-IDIBAPS y la Universidad Católica San Antonio de Murcia- y publicado en la prestigiosa revista Nature.

"Estamos entusiasmados con la tecnología descubierta porque es algo que no se podía hacer antes", explicó Juan Carlos Izpisua-Belmonte, profesor del Laboratorio de Expresión Genética del Salk Institute y líder del trabajo.

El avance es muy importante, ya que por primera vez se logra insertar ADN en una localización concreta en células que no se dividen. De esta manera, se abre una nueva esperanza en la lucha contra la ceguera, debido a que genera nuevas vías para la investigación básica y para el desarrollo de una gran variedad de tratamientos en enfermedades de la retina, neurológicas o cardíacas, aseguran los especialistas.

En primer lugar, los investigadores trabajaron en la optimización de la maquinaria NHEJ para su uso con el sistema CRISPR-Cas9, que permite insertar el ADN en lugares muy precisos dentro del genoma. El equipo creó un paquete de inserción personalizado compuesto por un cóctel de ácidos nucleicos, al que denominaron HITI (homology-independent targeted integration). Después, utilizaron un virus inerte para entregar el paquete de instrucciones genéticas de HITI a neuronas derivadas de células madre embrionarias humanas.

Hasta el momento, las técnicas preexistentes con capacidad para modificar el ADN solo eran eficaces en células en división, como las de la piel o el intestino. Además, el salto tecnológico permite diez veces más eficiencia que otros métodos para incorporar nuevos ADN en cultivos de células en división, así se convierte en una herramienta prometedora para la investigación y el futuro de la medicina.

"Por primera vez, podemos entrar en células que no se dividen y modificar el ADN. Las posibles aplicaciones de este descubrimiento son enormes", dijo Juan Carlos Izpisua-Belmonte.

Por su parte, Keiichiro Suzuki, investigador asociado en el laboratorio de Izpisúa-Belmonte y uno de los autores principales del artículo, sostuvo: "El uso de la vía de NHEJ para insertar ADN es revolucionario para la edición del genoma de organismos adultos vivos. Nadie ha hecho esto antes".

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