Según datos de la Sociedad Argentina de Hematología, en el país aproximadamente 5 de cada 100.000 habitantes son diagnosticados anualmente de leucemia linfocítica crónica (LLC), una modalidad de cáncer por el que la médula ósea produce demasiados linfocitos (un tipo de glóbulo blanco). La preocupante cifra, que representa alrededor de 2.000 nuevos casos por año, convoca a la comunidad médica a innovar en tratamientos con el fin de mejorar la calidad de vida de los afectados.
En esta patología, el desarrollo de la medicina personalizada juega un rol muy importante porque determina el abordaje terapéutico a partir de las características de cada paciente y del análisis molecular de la enfermedad. Por ende, equipos de oncohematólogos de diversos lugares del mundo realizan investigaciones de nuevas tecnologías y tratamientos, cuyo objetivo, además de lograr efectividad, es que sean más simples de aplicar. Una de ellas, ahora está disponible en el país.
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Una nueva droga, llamada venetoclax, ya está disponible para el tratamiento de la LLC en pacientes que no respondieron a las terapias previas y que presentan lo que se conoce como deleción (pérdida de una porción) del brazo corto del cromosoma 17. Son personas que tienen un pronóstico desfavorable y suelen requerir tratamientos más específicos y personalizados.
Consultado por Infobae, Miguel Pavlovsky, médico hematólogo del Centro de Hematología Pavlovsky y Director Médico de FUNDALEU (Fundación para Combatir la Leucemia), señaló que consiste en "una terapia de alta precisión y muy efectiva para pacientes previamente tratados que presentan características genéticas de mal pronóstico, y que tuvo un 80% de respuestas globales, con 7% a 20% de remisiones completas y, en algunas situaciones, muy duraderas".
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"En primera instancia, es una droga que actúa por un mecanismo diferente al de los citostáticos. Se denomina droga blanco ("target") pues está dirigida a un blanco específico que está constituido por una proteína BCL 2 que se caracteriza por inhibir la muerte celular programada denominada apoptosis. Esta proteína BCL 2 se encuentra sobreexpresada en la leucemia linfocítica crónica y en otras neoplasias", agregó a Infobae el médico Raimundo Bezares, jefe de hematología del Hospital General de Agudos Dr. Teodoro Álvarez.
Para demostrar la efectividad de la droga, se hicieron diversas investigaciones, algunas de las cuales incluyeron pacientes argentinos. Participaron quienes ya habían recaído con terapias previas. Los resultados fueron muy positivos. Al 20% de los pacientes les desaparecía completamente la enfermedad y, en la gran mayoría, se reducía y lograba controlarla.
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Bezares explicó que es sumamente eficaz como monodroga y combinada con agentes biológicos como los anticuerpos monoclonales anti-CD 20: "De acuerdo a los resultados obtenidos hasta el presente parece constituirse en la droga más potente hasta el momento utilizada en esta enfermedad".
El especialista agregó que "el cuadro para que sea recetada es para pacientes que progresan luego de otro tratamiento, presentan enfermedad activa y portan la alteración cromosómica mencionada". Además, indicó que se encuentran en desarrollo estudios de fase III que seguramente conseguirán la aprobación en primera línea de terapia en corto tiempo.
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"Una de las características singulares es que logra eliminar hasta los rastros más mínimos de la enfermedad, algo que no se ve con otros inhibidores dirigidos, no en la medida en que se ve con venetoclax. Lograr estos niveles de enfermedad residual negativa permite lograr la remisión", destacó en su visita al país Jennifer R. Brown, médica oncohematóloga y miembro de la Escuela de Medicina de Harvard.
Históricamente, estos pacientes eran tratados con quimioterapia, terapia de anticuerpos y últimamente con algunos otros inhibidores dirigidos, pero lo que ocurría era que tras dos o tres ciclos, cuando se desarrollaba resistencia, ya no había mucho más por hacer. "Venetoclax ha actuado muy bien en estos pacientes con una carga de la enfermedad muy alta y con una genética no tan favorable", concluyó la experta estadounidense.
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