Le gel qui pourrait être le remède pour les personnes atteintes d'une maladie rare de la peau des papillons

L'épidermolyse bulleuse (EB) est une maladie héréditaire qui rend la peau si fragile qu'elle peut se déchirer au moindre contact, comme les ailes d'un papillon.

Cette maladie provoque, entre autres, des cloques sur la peau et une rupture constante des tissus. Elle touche régulièrement les enfants et peut s'améliorer avec l'âge, mais il n'existe aucun remède pour les cas graves qui peuvent finalement être mortels.

C'est pourquoi les scientifiques ont célébré le développement d'un nouveau gel incroyable qui a prouvé qu'il aide à refermer les plaies associées à cette maladie rare de la peau.

Bien que des traitements existaient déjà, ils se sont concentrés sur l'utilisation de cellules souches, une technique invasive qui nécessite des greffes de peau, entraînant des coûts élevés qui les rendent inaccessibles à beaucoup.

C'est pourquoi le gel développé par des chercheurs de l'université de Stanford n'est pas seulement une solution innovante pour les personnes atteintes de la maladie, mais beaucoup plus économique.

Le gel topique peut être appliqué pendant un pansement régulier et contient un gène thérapeutique qui se propage directement sur la peau. Le traitement agit en remplaçant le gène qui code pour le collagène VII (C7), une protéine manquante chez les personnes atteintes d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EDEB).

Ce collagène particulier ancre la structure fondamentale de la peau humaine, maintenant le derme et l'épiderme ensemble.

Sans C7, les patients atteints du RDEB passent leur vie à faire face à des cloques douloureuses, à des cicatrices et parfois même à des cancers de la peau.

Au lieu de greffer une nouvelle peau chez ces patients, le traitement par gel « injecte » des fibroblastes génétiquement modifiés directement dans la peau, et le fait par le biais du virus des boutons de fièvre, l'herpès simplex de type 1 (HSV-1).

Le HSV-1 est capable d'infecter les cellules de la peau et d'échapper à notre système immunitaire. Après avoir modifié génétiquement le virus afin qu'il ne puisse pas se répliquer et se propager à d'autres parties du corps, les chercheurs ont utilisé le HSV-1 pour transporter deux variants génétiques codant le C7 dans la peau.

Une fois qu'il est appliqué sur la peau, les essais cliniques ont démontré que le traitement topique favorise l'intégrité de la peau et la forte expression du C7.

« Ensemble, nous démontrons ici une nouvelle thérapie génique facile à administrer et hautement accessible capable d'inverser la maladie génétique par une application répétée directement sur les plaies cutanées du patient », écrivent les auteurs dans une nouvelle étude.

S'il est utilisé suffisamment tôt dans le processus de la plaie, le gel a le potentiel d'arrêter d'autres déchirures et cicatrices de la peau, réduisant ainsi le risque de développer un cancer de la peau et prolongeant la vie des patients.

D'autres chercheurs ont essayé de fabriquer des gels similaires, mais c'est le premier à réussir des tests cliniques rigoureux avec beaucoup de succès.

Lorsqu'il a été appliqué sur les plaies de neuf patients atteints de RDEB âgés de plus de six ans, le gel a donné des résultats remarquables dans des essais randomisés contrôlés contre placebo.

Après trois mois et trois doses, toutes les plaies qui ont reçu le gel ont guéri et se sont refermées. Quelques semaines plus tard, les plaies étaient toujours fermées.

Pendant ce temps, les plaies traitées par placebo ont continué à guérir, puis ont de nouveau formé des cloques dans un cercle vicieux et douloureux.

L'étude publiée dans la revue Nature a souligné que seules deux plaies de l'essai ne guérissaient pas complètement après trois mois d'application du gel. Une blessure dérangeait un patient depuis environ cinq ans, mais après un deuxième traitement de trois mois, la lésion s'est refermée et est restée guérie pendant huit mois.

Une autre blessure qui avait persisté pendant quatre ans et qui couvrait la majeure partie du côté du patient a guéri à 70% à l'aide du gel.

Des biopsies de tous les patients ont révélé que le gel avait commencé à déclencher la production de collagène neuf jours après l'essai.

Mieux encore, il n'y a pas eu d'effets secondaires indésirables graves causés par la pommade, et elle a fonctionné de la même manière pour tous les groupes d'âge et tous les sexes.

« Les plaies guérissent rapidement, mais surtout, elles restent fermées », explique le dermatologue de l'Université de Stanford, Peter Marinkovich.

« La thérapie renforce la peau et brise le cycle douloureux et destructeur des plaies d'ouverture et de fermeture vécues par les patients atteints d'épidermolyse bulleuse », a-t-il ajouté.

Les essais cliniques de phase III sont maintenant terminés et, bien que les résultats n'aient pas encore été officiellement publiés, la société qui a financé la recherche, Krystal Biotech, a partagé certains des premiers résultats.

Sur les 31 patients inclus dans l'essai, 67 pour cent des plaies traitées avec le gel pendant six mois ont montré une cicatrisation complète. Au cours de la même période, le placebo n'a guéri que 22% des plaies.

« Nous n'avons constaté aucun problème lors de l'administration répétée du gel, et les patients et leurs familles étaient très enthousiasmés par les résultats », explique Marinkovich.

« Je suis ravi que, si la Food and Drug Administration approuve son utilisation clinique, nous puissions atteindre beaucoup plus de patients atteints de cette maladie dévastatrice », a-t-il conclu.

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