الجل الذي يمكن أن يكون علاجًا للأشخاص الذين يعانون من مرض جلدي الفراشة النادر

انحلال البشرة الفقاعي (EB) هو حالة موروثة تجعل البشرة هشة للغاية بحيث يمكن أن تمزق عند أدنى لمسة، مثل أجنحة الفراشة.

هذا المرض يسبب، من بين أمور أخرى، بثور على الجلد وتمزق مستمر من الأنسجة. يؤثر بانتظام على الأطفال، ومع تقدم العمر يمكن أن يتحسن، ولكن لا يوجد علاج للحالات الشديدة التي يمكن أن تكون قاتلة في نهاية المطاف.

لهذا السبب احتفل العلماء بتطوير جل جديد لا يصدق أثبت أنه يساعد في إغلاق الجروح المرتبطة بهذا المرض الجلدي النادر.

على الرغم من وجود العلاجات بالفعل، إلا أنها ركزت على استخدام الخلايا الجذعية، وهي تقنية غازية تتطلب ترقيع الجلد، مما يستلزم تكاليف عالية تجعلها غير متاحة للكثيرين.

هذا هو السبب في أن الجل الذي طوره الباحثون في جامعة ستانفورد ليس فقط حلاً مبتكرًا لأولئك الذين يعانون من المرض، ولكنه أكثر اقتصادا بكثير.

يمكن تطبيق الجل الموضعي أثناء تضميد الجرح المنتظم ويحتوي على جين علاجي ينتشر مباشرة على الجلد. يعمل العلاج عن طريق استبدال الجين الذي يرمز للكولاجين السابع (C7)، وهو بروتين مفقود لدى الأشخاص الذين يعانون من انحلال البشرة المتنحي الضموري الفقاعي (RDEB).

هذا الكولاجين بالذات يرسي البنية الأساسية لجلد الإنسان، ويحافظ على الأدمة والبشرة معًا.

بدون C7، يقضي المرضى الذين يعانون من RDEB حياتهم في التعامل مع البثور المؤلمة، والتندب، وأحيانًا حتى سرطانات الجلد.

بدلاً من تطعيم بشرة جديدة في هؤلاء المرضى، يقوم علاج الجل «بحقن» الخلايا الليفية المعدلة وراثيًا مباشرة في الجلد، ويفعل ذلك من خلال فيروس القروح الباردة، نوع الهربس البسيط 1 (HSV-1).

HSV-1 قادر على إصابة خلايا الجلد ويمكنه التهرب من جهاز المناعة لدينا. بعد تعديل الفيروس وراثيًا بحيث لا يمكن تكراره وانتشاره إلى أجزاء أخرى من الجسم, استخدم الباحثون HSV-1 لنقل متغيرين وراثيين يشفر C7 إلى الجلد.

بمجرد أن يكون على الجلد، أظهرت التجارب السريرية أن العلاج الموضعي يعزز سلامة الجلد والتعبير القوي عن C7.

كتب المؤلفون في دراسة جديدة: «إذا أخذنا معًا، نظهر هنا علاجًا جينيًا جديدًا وسهل الإدارة ويمكن الوصول إليه بشكل كبير قادر على عكس الأمراض الوراثية من خلال التطبيق المتكرر مباشرة على الجروح الجلدية للمريض».

إذا تم استخدامه في وقت مبكر بما فيه الكفاية في عملية الجرح، فإن الجل لديه القدرة على وقف المزيد من الدموع وتندب الجلد، وبالتالي تقليل خطر الإصابة بسرطان الجلد وإطالة عمر المرضى.

حاول باحثون آخرون صنع مواد هلامية مماثلة، لكن هذا هو أول من يجتاز اختبارات سريرية صارمة بنجاح كبير.

عند تطبيقه على جروح تسعة مرضى مصابين بـ RDEB الذين تزيد أعمارهم عن ست سنوات، أظهر الجل نتائج ملحوظة في التجارب العشوائية التي تسيطر عليها وهمي.

بعد ثلاثة أشهر وثلاث جرعات، تلتئم جميع الجروح التي تلقت الجل وتغلق. بعد أسابيع قليلة من ذلك، كانت الجروح لا تزال مغلقة.

وفي الوقت نفسه، استمرت الجروح المعالجة الوهمي في الشفاء ثم تثور مرة أخرى في حلقة مفرغة ومؤلمة.

أبرزت الدراسة المنشورة في مجلة Nature أن جرحين فقط في التجربة لم يشفوا تمامًا بعد ثلاثة أشهر من تطبيق الجل. كان أحد الجروح يزعج المريض لمدة خمس سنوات تقريبًا، ولكن بعد دورة علاج ثانية مدتها ثلاثة أشهر، أغلقت الآفة وظلت تلتئم لمدة ثمانية أشهر.

جرح آخر استمر لمدة أربع سنوات وغطى معظم جانب المريض شفاء 70 في المئة بمساعدة الجل.

كشفت الخزعات من جميع المرضى أن الجل بدأ في إنتاج الكولاجين بعد تسعة أيام من التجربة.

والأفضل من ذلك، لم تكن هناك آثار جانبية ضارة خطيرة ناجمة عن المرهم، وعملت بالمثل لجميع الفئات العمرية والأجناس.

يقول طبيب الأمراض الجلدية في جامعة ستانفورد بيتر مارينكوفيتش: «تلتئم الجروح بسرعة، ولكن الأهم من ذلك أنها لا تزال مغلقة».

وأضاف أن «العلاج يقوي الجلد ويكسر الدورة المؤلمة والمدمرة لجروح الفتح والإغلاق التي يعاني منها مرضى انحلال البشرة الفقاعي».

المرحلة الثالثة من التجارب السريرية اكتملت الآن، وعلى الرغم من أن النتائج لم يتم نشرها رسميًا بعد، فقد شاركت الشركة التي مولت البحث، Krystal Biotech، بعض النتائج الأولية.

من بين 31 مريضًا مسجلين في التجربة، أظهر 67 بالمائة من الجروح التي عولجت بالجل لمدة ستة أشهر شفاء كامل. في نفس الفترة الزمنية، شفاء الدواء الوهمي 22 في المئة فقط من الجروح.

يقول مارينكوفيتش: «لم نر أي مشاكل مع الإدارة المتكررة للهلام، وكان المرضى وعائلاتهم متحمسين للغاية للنتائج».

واختتم قائلاً: «أشعر بسعادة غامرة لأنه إذا وافقت إدارة الغذاء والدواء على استخدامها السريري، فسوف نتمكن من الوصول إلى العديد من المرضى المصابين بهذا المرض المدمر».

استمر في القراءة