La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) concedió el martes la aprobación a un fármaco contra el Alzheimer muy vigilado, concluyendo que los beneficios de ralentizar modestamente la progresión de la devastadora enfermedad superan sus riesgos, anunció la farmacéutica Eli Lilly.
La agencia había retrasado en marzo la aprobación del fármaco, conocido como donanemab, para seguir analizando su seguridad y eficacia. El mes pasado, un grupo de expertos independientes respaldó de forma unánime el fármaco, preparando el terreno para que la FDA lo aprobara.
Donanemab es uno de los pocos tratamientos desarrollados para el Alzheimer que modifica la enfermedad subyacente y se unirá a otro, Leqembi, en el mercado comercial. El fármaco -aprobado para el tratamiento del Alzheimer sintomático precoz- no detiene la enfermedad, pero ha demostrado ralentizar el deterioro cognitivo y funcional.
Los debates sobre este tipo de medicamentos han sido especialmente agitados ya que no existe cura para la afección que afecta a más de 6 millones de estadounidenses. Muchas personas se han mostrado en favor de estos tratamientos para hacer frente a la enfermedad, famosa por destruir la memoria y cobrarse un alto precio en las familias, pero los medicamentos se han visto afectados por complicaciones como hemorragias cerebrales.
Un ensayo clínico demostró, sin embargo, que Kisunla -el nombre comercial de donanemab- ralentizó el deterioro cognitivo y funcional de los pacientes con deterioro cognitivo leve en un 35% a lo largo de 18 meses. Esto se consiguió gracias a que el fármaco elimina una placa pegajosa del cerebro llamada beta amiloide, asociada a la enfermedad.
Kisunla es el tercer medicamento dirigido contra el amiloide que obtiene el visto bueno de la FDA desde 2021, tras los tratamientos Aduhelm y Leqembi, desarrollados conjuntamente por las farmacéuticas Eisai y Biogen.
La aprobación de Aduhelm dividió profundamente a la comunidad médica ya que los críticos argumentaron que no había pruebas suficientes para demostrar que el realmente funcionaba. Las farmacéuticas dejaron de comercializar Aduhelm tras su fracaso comercial. Sin embargo, Leqembi tuvo una acogida más favorable, ya que los datos de las fases posteriores demostraron que el tratamiento ralentizaba el deterioro cognitivo y funcional en un 27% en 18 meses, mientras que los datos de Aduhelm eran contradictorios.
Sin embargo, al igual que los fármacos antiamiloides que le precedieron, el donanemab no ha estado exento de polémica. Tres pacientes que recibieron el fármaco en un ensayo clínico murieron por una complicación del mismo. La afección, denominada ARIA, puede provocar inflamación o hemorragia cerebral. En el grupo placebo no se produjo ninguna muerte de este tipo. Los críticos también han afirmado que los beneficios del donanemab, aunque estadísticamente significativos, son modestos. Los miembros del comité asesor advirtieron que los riesgos y beneficios podrían variar en función de la genética de los pacientes y del estadio de su enfermedad.
En documentos informativos del mes pasado, la FDA señaló que no estaba excesivamente alarmada por el perfil de seguridad del fármaco y afirmó que los resultados “son en general coherentes” con la clase de medicamentos que pretenden reducir o eliminar las placas amiloides.
Aunque están lejos de ser una cura, los últimos medicamentos contra el Alzheimer han despertado el entusiasmo de algunos investigadores de la enfermedad, por su potencial para modificar su curso o, en otras palabras, ganar más tiempo para quienes la padecen.
Kisunla se administra mediante infusión una vez al mes. Una característica clave del enfoque de Eli Lilly es que el tratamiento puede interrumpirse una vez que los niveles de amiloide del paciente se reducen a un determinado punto. Ello podría reducir la carga que soportan los pacientes, pero sigue sin estar claro cómo deben realizarse las pruebas de detección.
No se espera que el anuncio de este martes dé un impulso significativo a los beneficios de Lilly a corto plazo. La empresa, con sede en Indianápolis, tiene un valor bursátil de unos 820.000 millones de dólares, el octavo más alto entre las empresas estadounidenses que cotizan en bolsa y el mayor de todas las farmacéuticas, según S&P Global Market Intelligence. El éxito arrollador de sus medicamentos para la diabetes y la pérdida de peso, Mounjaro y Zepbound, ha impulsado en gran medida la subida del precio de las acciones de la empresa.
De todas formas, la aprobación supone un éxito significativo para Lilly y podría impulsar las perspectivas de otros fármacos dirigidos contra el amiloide, según los analistas de Wall Street.
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