Un fármaco experimental de Novartis contra una forma poco frecuente de distrofia muscular, el del-desirán, prometía ventas anuales de 5.000 millones de dólares, según el propio consejero delegado de la farmacéutica suiza. El mes pasado, cuando el ensayo en fase avanzada no cumplió su objetivo, las acciones de la compañía cayeron un 11% y se esfumaron 30.000 millones de dólares de capitalización bursátil.
La empresa de inteligencia artificial BioinvestGPT ya lo había anticipado meses antes, con un ensayo simulado que predijo un beneficio clínico insignificante para ese mismo fármaco.
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Ese episodio resume un cambio que empieza a asentarse en la industria farmacéutica: el uso de pacientes virtuales generados por inteligencia artificial para anticipar el resultado de los ensayos clínicos antes de invertir en las costosas pruebas con personas reales.
Cómo funciona la simulación de ensayos clínicos con inteligencia artificial
La industria biofarmacéutica mundial invierte unos 140.000 millones de dólares al año en ensayos clínicos con humanos, pero las autoridades sanitarias solo aprueban alrededor del 12% de los candidatos a fármacos, una cifra que apenas se ha movido en décadas. Ese desajuste entre inversión y éxito es el que varias firmas de inteligencia artificial intentan corregir.
BioinvestGPT, con sede en Copenhague, recurre a la secuenciación de ADN para recrear un organismo humano que cumpla los criterios de selección de un ensayo clínico determinado. Después, somete ese organismo virtual a una prueba con un modelo del fármaco evaluado.
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Un fármaco digital enfrenta a un paciente virtual para predecir si el tratamiento será seguro y eficaz antes de probarlo en personas. La técnica recrea organismos humanos a partir de datos genéticos y modelos del medicamento, y permite anticipar en semanas resultados que un ensayo tradicional tardaría años en arrojar.
“Podemos determinar con precisión el motivo por el que un fármaco es eficaz y seguro y, en muchos casos, por qué no lo es”, explicó Bragi Lovetrue, quien fundó BioinvestGPT junto con su esposa Idonae Lovetrue en 2024.
QuantHealth, plataforma de simulación con sede en Tel Aviv, sigue un camino distinto: emplea datos de la práctica clínica real e inteligencia artificial para simular la respuesta a los tratamientos a escala de cada paciente. La compañía ha publicado simulaciones sobre ensayos de colitis ulcerosa y medicamentos para el colesterol.
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Francisco Beca, director médico de QuantHealth, resumió el objetivo de este enfoque: “No deberíamos preguntarnos solo cómo realizar los ensayos más rápido, sino cómo llevar a cabo menos ensayos abocados al fracaso”.
Mientras un ensayo tradicional atraviesa años de fases sucesivas (fase 1 centrada en seguridad, fase 2 intermedia y fase 3 con grandes grupos de pacientes exigida por los reguladores), algunas simulaciones por inteligencia artificial completan ese proceso en un mes o menos.
Qué resultados ha acertado la inteligencia artificial en ensayos reales
BioinvestGPT compartió en julio con Reuters sus análisis detallados sobre el resultado probable de varios ensayos farmacéuticos de gran repercusión, antes de que se publicaran los datos oficiales. Hasta ahora, ha acertado en cinco de seis casos.
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Entre los aciertos figuran el revés del del-desirán de Novartis, el éxito de la vacuna contra el melanoma desarrollada por Moderna y Merck, un beneficio clínico débil para el fármaco cardíaco Wainua de AstraZeneca e Ionis, el primer ensayo fallido del tratamiento cardiovascular ziltivekimab de Novo Nordisk y el éxito de la vacuna antineumocócica de Vaxcyte.
Según Lovetrue, el objetivo esencial del sector farmacéutico radica en demostrar una ventaja clínica superior frente al tratamiento de referencia, y es justamente ese punto el que las simulaciones intentan despejar antes de que una compañía comprometa capital en un programa clínico.
Las simulaciones, sin embargo, no son infalibles. La IA predictiva de BioinvestGPT pronosticó resultados positivos para el pelacarsen, otro fármaco de Novartis que reduce en sangre la lipoproteína(a), una partícula transportadora de colesterol. En septiembre, Novartis informó de que el fármaco no logró recortar el riesgo de infarto grave o ictus en pacientes con ese factor de riesgo genético durante un ensayo en fase avanzada.
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Un análisis posterior reveló que la firma se equivocó en el mecanismo, al no contemplar las variaciones genéticas en el tamaño de dicha lipoproteína, según admitió el propio Lovetrue.
Por qué las farmacéuticas invierten más en inteligencia artificial para fármacos
La inversión en IA aplicada al descubrimiento de fármacos se duplicó con creces hasta alcanzar 8.400 millones de dólares en 2025 frente a 2023, según un informe reciente de McKinsey.
El documento señala que ese gasto se concentra en las áreas donde la tecnología ofrece mejores resultados, en particular el diseño de moléculas, y no en los principales cuellos de botella del sector, como demostrar que un fármaco actuará según lo previsto a lo largo de ensayos prolongados.
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Alex Devereson, socio de McKinsey, describió el momento actual como una etapa de prueba: las compañías farmacéuticas están “tanteando el terreno” en la modelización de ensayos mediante inteligencia artificial. Utilizan distintas variantes de esta tecnología, tanto a nivel interno como con socios externos, para tareas como evaluar fármacos candidatos antes de comprometer capital en un programa.
Las empresas de IA sostienen que estas simulaciones también sirven para determinar qué programas farmacéuticos merece la pena llevar adelante y para evaluar el valor de posibles adquisiciones. A medida que las herramientas afinan la detección de riesgos clínicos, las compañías del sector afirman que los fracasos inesperados en los ensayos podrían volverse menos frecuentes.
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