Una terapia celular del Hospital La Paz consigue frenar el cáncer de un niño que estaba en cuidados paliativos

En un hito médico sin precedentes, el Hospital Universitario La Paz de Madrid ha logrado frenar el avance del cáncer en Mathías, un niño de 7 años que estaba en cuidados paliativos debido a una leucemia diagnosticada cuando apenas tenía 10 meses. Después de años de tratamientos y recaídas, una terapia celular innovadora, conocida como CAR-T y financiada por la Fundación Cris a través de su unidad de terapias avanzadas, ha marcado un antes y un después en la vida del pequeño. En tan solo 28 días, la masa tumoral que se situaba en su abdomen y que no respondía a los tratamientos habituales, ha desaparecido por completo, haciendo que el cáncer entre en remisión.

Este extraordinario progreso ha convertido a Mathías en candidato a recibir un nuevo trasplante de médula ósea a finales de febrero, un procedimiento que hasta ahora se veía imposibilitado por su condición. La terapia celular CAR-T, de nueva generación, implica la extracción de células del propio paciente, la separación y modificación genética de los linfocitos T fuera del cuerpo para luego reintroducirlos en el paciente. Este proceso permite que el sistema inmunológico del enfermo reconozca y destruya las células cancerosas. Aunque este tratamiento ha demostrado ser especialmente efectivo contra leucemias, linfomas y mielomas, su investigación se extiende ahora a otros tipos de tumores.

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Sin embargo, hay pacientes que, debido a los daños causados por tratamientos previos como la quimioterapia, no disponen de una cantidad suficiente de linfocitos T para llevar a cabo esta terapia. Es aquí donde surge la innovación del CAR-T alogénico, que utiliza células de un donante, ampliando así las posibilidades de tratamiento a un mayor número de pacientes.

Primer ensayo mundial

En conmemoración del Día del Cáncer Infantil, celebrado el pasado 15 de febrero, el Hospital Universitario La Paz ha anunciado el primer ensayo mundial con un CAR-T con donante para tratar sarcomas en niños y adultos jóvenes. Estos cánceres, que se originan en los huesos o tejidos blandos, representan el 10% de los cánceres pediátricos. Aunque la supervivencia para casos de enfermedad localizada es de un 70-80%, este porcentaje disminuye drásticamente en pacientes con recaídas o metástasis, situándose alrededor del 30%.

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Las terapias actuales contra el sarcoma, que incluyen cirugía, radioterapia y poliquimioterapia, resultan ineficaces en etapas avanzadas y conllevan numerosos efectos secundarios. Frente a este desafío, la nueva generación de CAR-T surge como una esperanza, gracias a su capacidad para “atacar varias dianas”, identificando al cáncer incluso si este muta o intenta “escapar”, y a su “memoria” para prevenir recaídas.

El ensayo, patrocinado por la Fundación Cris contra el cáncer, contará inicialmente con 15 menores que ya no cuentan con otras alternativas terapéuticas. Sin embargo, se espera que esta investigación abra las puertas a tratamientos eficaces para un mayor número de niños y que el CAR-T pueda aplicarse también a otros tumores sólidos pediátricos que actualmente tienen un bajo índice de éxito con las terapias convencionales.

El cáncer infantil, aunque poco frecuente, sigue siendo un desafío médico de primer orden. En España se diagnostican aproximadamente 1.600 nuevos casos anuales en menores, siendo las leucemias, los tumores del sistema nervioso central y los linfomas los más comunes. Aunque la tasa general de supervivencia es alta, aproximadamente del 80%, el cáncer infantil sigue siendo la principal causa de muerte por enfermedad entre los niños menores de 14 años, subrayando la importancia de innovaciones como la terapia CAR-T en la lucha contra esta enfermedad.