Científico descubrieron un gen relacionado con la epilepsia y trastornos neurológicos
El hallazgo realizado por el Hospital Infantil de Filadelfia abre nuevas posibilidades para el diagnóstico temprano y el desarrollo de terapias personalizadas en pacientes pediátricos con síntomas complejos

Usan por primera vez la terapia genética CRISPR para tratar a un bebé con una rara e incurable enfermedad metabólica
Un bebé de Filadelfia recibe tratamiento de terapia genética personalizada mediante CRISPR para combatir la deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1, marcando un avance en enfermedades genéticas raras
Un bebé es el primer paciente tratado con una terapia de edición génica personalizada
Un tratamiento innovador de edición genética CRISPR mejora la salud de un bebé con deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1, sentando un precedente para terapias personalizadas en enfermedades raras
Cuando un niño enferma grave y misteriosamente, estos son los lugares a los que acudir en Estados Unidos
Las familias de niños con enfermedades raras encuentran apoyo en grupos en línea, organizaciones sin ánimo de lucro y la Red de Enfermedades Sin Diagnosticar, entre otros recursos

La emocionante historia de las siamesas Altobelli que fueron separadas en una cirugía de 10 horas
Addy y Lily compartían el diafragma y estaban conectados por el hígado
