Deficiencia De Carbamoil Fosfato Sintetasa 1

El avance en la edición genética personalizada salvó la vida de un bebé con una enfermedad metabólica rara

Un innovador tratamiento permitió a un niño de Filadelfia superar complicaciones graves asociadas a una deficiencia enzimática. El éxito abrió nuevas posibilidades para casos similares en el futuro