Todos por Pedro: la campaña que muestra la lucha de pequeños pacientes con atrofia muscular espinal

Pedro acaba de cumplir cinco meses de vida. Un tiempo que parece escaso, pero en el que ya pasó por más experiencias que casi cualquier otro de su edad. Es que a los tres meses le diagnosticaron una enfermedad genética neuronal denominada Atrofia Muscular Espinal (AME) de Tipo I (Werdnig Hoffmann), una rara patología que ataca los músculos e impide funciones como gatear, caminar, control del cuello y deglución. Y a partir de allí empezó una larga pelea para llegar a los tratamientos que hoy recibe.

Su caso tomó relevancia a partir de un pedido público que se viralizó en el corto tiempo. La campaña "Todos por Pedro" tenía como fin conseguir la medicación que le permitiese al pequeño vecino de Villa Nueva confrontar la enfermedad. Es que anteriormente, al no haber experiencia de tratamiento en el país, la cobertura no era posible.

Las firmas en la plataforma Change.org se acumularon rápidamente. Al llamado incluso se sumaron varios famosos, de diferentes ramas artísticas y deportivas. Y tanto la prepaga como la obra social atendieron la petición. En el medio, hubo un proceso judicial exprés para lograr la autorización. Por todo ello pasan y deben pasar las 350 personas que padecen AME en Argentina.

La AME es una enfermedad que se produce por una incorrecta mutación genética que ataca las neuronas motoras -células nerviosas- alojadas en la médula espinal. La debilidad que invade al paciente ocurre mayormente en la piernas que en los brazos. En consecuencia, el afectado no puede caminar, en muchos casos ni siquiera sentarse. Y al atrofiarse la tonicidad de los músculos también se acarrean problemas respiratorios y digestivos.

Según datos de la organización Familias de la Atrofia Muscular Espinal Argentina (FAME) uno de cada 6.000 bebés nacen con la afección, a la vez que una de cada 40 personas es portadora de los genes defectuosos. Se trata de un trastorno que no distingue de sexo ni etnia, y que en la mayoría de los casos afecta a bebés de entre 6 y 18 meses.

La FAME indica que el 50% de los niños afectados muere antes de llegar a los dos años. De hecho, diversos estudios realizados en Estados Unidos sumados a la información aportada por la Fundación Families of SMA, señalaron que esta enfermedad es la principal causa de mortalidad infantil en niños menores de dicho rango.

Cada paciente requiere una singular atención médica. Pero antes las familias deben afrontar y superar ciertos impedimentos. En la Argentina todas las familias que pudieron iniciar el tratamiento debieron recurrir previamente a la Justicia para que un juez de primera instancia diera lugar a una medida cautelar para que se importase la droga al país. Es que hoy, al no estar registrada, solo está autorizado su ingreso bajo "uso compasivo".

Desde diciembre de 2016 existe un primer y único tratamiento que logra frenar el avance de la enfermedad que podría potenciar su calidad de vida en un 40%. Aprobado por la FDA (la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos), la medicación llamada Spinraza de Nusinersen (elaborada por el laboratorio BIOGEN) también fue autorizada por la Unión Europea.

Este abordaje terapéutico es de por vida y tiene un valor muy elevado. La aplicación del proceso consiste en una serie de inyecciones en la médula espinal, cuyo costo rondan cercano a los 750.000 dólares para el primer año y luego de 125.000 dólares cada cuatro meses para etapas posteriores, que son indefinidas.

Atendiendo la complejidad de la situación, la Superintendencia de Servicios de Salud intercedió y llegó a un acuerdo con el laboratorio para que desde este mes se reduzca un 20% el precio de lista del Spinraza en todo el territorio nacional (para todos los tipos y sin restricciones), equiparando el precio del producto con lo que cuesta en Europa.

"Hasta el momento tenemos nueve inyectados nada más", aseguró a Infobae Francisco Mendonça, miembro de la comisión de FAME, que comenta que un gran problema que es que el Garrahan, también aduciendo el precio, no esta recetando: "Es nuestro centro referencia. Solo en Garrahan se atienden 230 pacientes de los 350. No vas a encontrar a ningún médico que te diga que Spinraza no sirve o que tiene alguna limitación".

Por esta travesía tuvieron que pasar Pedro y su familia. Afortunadamente Sebastián Binci cuenta a Infobae que hoy el niño está bien. Recibió las dosis que su cuerpo aceptó adecuadamente y complementa la medicación con kinesiología. "Sigue en terapia intensiva por cuestión de cuidados, pero la idea es irnos a casa pronto con internación domiciliaria", comentó.

LEA MÁS:

Manos solidarias que tejen para abrigar a los que menos tienen

Una campaña busca salvar a Francesca, una niña de 3 años que necesita operarse del corazón en EEUU

Enfermedades neuromusculares: claves para una detección temprana

"Todos por Santino", la campaña solidaria para ayudar a un niño con cáncer

El viaje más conmovedor: recorrió Europa sobre la espalda de sus amigos

Solidaridad al rescate: cómo funciona el "Ejército de Salvación"