Una terapia génica experimental devolvió la visión parcial a seis pacientes ciegos en Francia, Estados Unidos y el Reino Unido, en la primera demostración clínica exitosa de la optogenética en seres humanos. Los resultados se publicaron el 7 de octubre de 2026 en la revista The New England Journal of Medicine, apenas dos días después de que el Premio Nobel de Medicina distinguiera a los inventores de esta técnica.

Según informó Le Parisien, los diez participantes del ensayo padecían retinitis pigmentaria avanzada, una enfermedad genética que destruye de forma progresiva las células fotorreceptoras de la retina. La condición afecta a cerca de 2 millones de personas en el mundo, unas 16.000 de ellas en Francia.

El estudio fue conducido por un equipo internacional integrado por el Instituto de la Visión, el Inserm, la Universidad de la Sorbona y el Hospital de los Quinze-Vingts, en París; el Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea y la Universidad de Pittsburgh, junto a la empresa biofarmacéutica francesa GenSight Biologics.

La optogenética introduce un gen para reactivar células que dejaron de ver

El tratamiento consiste en inyectar en el ojo afectado un vector viral que transporta las instrucciones genéticas de ChrimsonR, una proteína sensible a la luz ámbar. Una vez incorporado el gen en las células ganglionares de la retina —que en condiciones normales no cumplen esa función—, los pacientes deben usar unas gafas especiales con cámara integrada. El dispositivo capta el entorno, convierte las imágenes en impulsos de luz ámbar y los proyecta sobre la retina tratada para activar la proteína fotosensible.

Tras la inyección, los pacientes esperaron tres meses para que el gen se integrara en las células diana. Luego comenzaron un proceso de rehabilitación para aprender a mover la cabeza como si escanearan el entorno y a alinear las gafas con la zona tratada de la retina. Alain B., oriundo de Bretaña, una región ubicada en el noroeste de Francia, de 65 años y considerado el “paciente cero” de esta terapia, describió sus primeras sensaciones. “Percibí de inmediato vibraciones a lo largo de los contornos de los objetos. Esos contornos parecían dibujados como por una bombilla LED parpadeante”, explicó al medio.

Seis de diez pacientes registraron mejoras visuales clínicamente significativas

Siete de los diez participantes mostraron mayor sensibilidad a la luz, con factores de mejora que oscilaron entre 2 y 62,3 veces respecto de su estado previo. Seis de ellos alcanzaron progresos considerados clínicamente significativos. De los ocho pacientes que completaron los tests de comportamiento visual —detectar un objeto, determinar su posición y alcanzarlo con precisión—, cuatro superaron todas las pruebas.

La visión recuperada es parcial y en blanco y negro: no permite leer ni distinguir detalles finos. Cinco de los participantes recibieron el tratamiento en el Hospital de los Quinze-Vingts; tres, en la Universidad de Pittsburgh, y dos en el Hospital Oftalmológico Moorfields, en Londres. Por su parte, Kenza, una parisina de 47 años que también participó del ensayo, resumió su experiencia al diario: “Entregué mis ojos a la ciencia, y el resultado es verdaderamente genial.”

El tratamiento abre una vía para otras enfermedades que causan ceguera

El principal autor del estudio, el Dr. José-Alain Sahel, señaló que los resultados “constituyen una etapa importante en el desarrollo de la optogenética como estrategia de restauración de la visión”, ya que demuestran que es posible obtener respuestas visuales incluso cuando los fotorreceptores están destruidos.

El investigador indicó además que el enfoque podría aplicarse a otras enfermedades que provocan ceguera, en particular aquellas en las que las células ganglionares de la retina permanecen viables.

En cuanto a la seguridad, se registraron 34 eventos adversos oculares en nueve de los diez participantes, la mayoría leves o moderados. Solo se produjo un episodio grave —una oclusión de la arteria central de la retina tras la inyección— que se resolvió en pocos minutos sin secuelas, sin complicaciones sistémicas.

El científico advirtió que aún son necesarios más estudios antes de ofrecer esta opción terapéutica a gran escala. Sin embargo, según Le Parisien, una incógnita adicional pesa sobre el futuro del avance: GenSight Biologics, la empresa francesa que participó del ensayo, atraviesa serias dificultades financieras.

Hay descubrimientos que resuelven un problema y otros que cambian las preguntas que podemos hacer. El Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026, otorgado a Karl Deisseroth, Peter Hegemann y Georg Nagel por la optogenética, pertenece a la segunda categoría.

La historia parece de ciencia ficción, proteínas halladas en organismos simples que responden a la luz terminaron convertidas en interruptores para activar o inhibir grupos precisos de neuronas en un cerebro. Ya no se trata solo de observar el cerebro, sino de poder intervenir experimentalmente sobre sus circuitos y ver qué cambia en la conducta.

Y se publica en un momento propicio. Octubre es el Mes de la Salud Mental y el 10 se conmemora el Día Mundial. Solemos hablar de acceso, tratamientos, derechos y estigma, todos temas imprescindibles. Pero también hay que hablar de ciencia, porque es lo que sostiene todo lo anterior.

Lo que este Nobel no es

No demuestra que exista “el circuito de la depresión” ni “el circuito de la esquizofrenia”. La mayor parte de este trabajo se realizó en modelos animales y pasar de un ratón a un trastorno humano es un salto enorme. Tampoco inaugura la mirada dimensional de la psiquiatría. Esa idea tiene historia: desde 2009, el NIMH de Estados Unidos impulsa el proyecto RDoC (Research Domain Criteria), un marco de investigación que no reemplaza al DSM ni a la CIE, sino que estudia funciones como la recompensa, la amenaza o la cognición en múltiples niveles: genes, células, circuitos, fisiología, conducta y experiencia subjetiva.

Lo que sí es

Un cambio en el tipo de pregunta. Durante décadas, la neurociencia de los trastornos mentales fue sobre todo correlacional: veíamos que una región se activaba en ciertos pacientes, pero no podíamos decir si esa actividad causaba algo. La optogenética permite activar un circuito, inhibirlo y observar qué ocurre. Es la diferencia entre “esto se asocia con aquello” y “esto participa causalmente en aquello”. RDoC dibujó el mapa; la neurociencia de circuitos ofrece herramientas para explorar el territorio.

Un ejemplo. Un paciente dice: “Doctor, ya nada me produce placer”. Esa anhedonia puede estudiarse hoy preguntando qué circuitos participan en anticipar, buscar y disfrutar una recompensa. Y la pregunta siguiente es incómoda: ¿son los mismos circuitos los que fallan en todos los pacientes que llamamos “depresivos”? Probablemente no. Eso ayudaría a entender algo que cualquier psiquiatra ve a diario: dos personas con el mismo diagnóstico pueden responder de manera muy distinta al mismo tratamiento.

Con la esquizofrenia hay que ser aún más cuidadoso. Un delirio no es una neurona funcionando mal. La experiencia psicótica probablemente surge de interacciones entre percepción, memoria, aprendizaje, atribución de saliencia, expectativas y contexto. Justamente por eso necesitamos herramientas que permitan estudiar cada uno de esos procesos, en lugar de buscar “dónde está la esquizofrenia en el cerebro”.

La tercera pieza: la inteligencia artificial

Una entrevista clínica contiene mucho más que un diagnóstico. Cuando un paciente habla durante una hora, describe su mundo: cómo siente, qué teme, cómo se vincula, cómo cambió. El diagnóstico comprime casi todo eso en una categoría.

Los grandes modelos de lenguaje (LLM) podrían ayudar a conservar y analizar una parte mayor de esa riqueza narrativa y a transformarla en perfiles dimensionales y longitudinales. Lo digo con cautela: es una línea de investigación, no una realidad clínica consolidada. Y la pregunta interesante no es pedirle a una máquina ¿tiene depresión, sí o no?, sino qué dimensiones están alteradas: motivación, recompensa, amenaza, regulación emocional, cognición, sueño, impulsividad.

Si juntamos las capas, el esquema sería este: el DSM y la CIE ordenan la clínica y nos permiten comunicarnos; los modelos dimensionales describen funciones; la neurociencia de circuitos explora mecanismos; la IA ayuda a integrar la complejidad. Ninguna reemplaza a las otras.

La tensión de fondo

Cada vez que la ciencia ilumina un mecanismo aparece la tentación de decir que la persona “es” ese mecanismo. Pero un circuito no es un sufrimiento, un algoritmo no es una biografía y un biomarcador no es un paciente. Quien consulta por depresión no lo hace porque tenga alterada una red cerebral: consulta porque dejó de disfrutar, no duerme, siente que perdió su futuro. La biología puede ayudarnos a comprender ese sufrimiento, pero no reemplaza la experiencia humana que es el objeto de la psiquiatría. En el mes de la salud mental vale recordar, además, que escuchar a quienes viven la experiencia no es un complemento de la ciencia: es parte de ella.

Quizás la gran revolución no consista en encontrar el circuito de la depresión, el gen de la esquizofrenia o el algoritmo que diagnostique a todos, sino en algo más humilde y más profundo: aprender a comprender a cada persona desde múltiples niveles de evidencia, sin reducirla a ninguno.

Una psiquiatría verdaderamente científica no debería tener que elegir entre el cerebro y la persona. Debe ser capaz de comprender e integrar ambas perspectivas.

[El autor es Jefe del Departamento de Docencia e Investigación del Hospital José T Borda, docente en la Facultad de Medicina - UBA, director de FETEM, y presidente de la Asociación Argentina de Psiquiatras AAP]

La Asamblea Nobel del Instituto Karolinska otorgó este lunes el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 a Karl Deisseroth, Peter Hegemann y Georg Nagel por sus descubrimientos sobre los canales iónicos activados por luz y el desarrollo de la optogenética.

El reconocimiento, anunciado este lunes en Estocolmo, distingue una técnica que permite activar o inhibir neuronas mediante pulsos de luz. El método abrió la posibilidad de estudiar, en cerebros vivos, los circuitos que intervienen en la memoria, las emociones, la conducta y distintas funciones corporales.

Los tres investigadores compartirán 1.196.458 dólares (12 millones de coronas suecas), según informó la Asamblea Nobel, el organismo del Instituto Karolinska encargado de conceder el premio de Medicina.

Una proteína de algas se convirtió en una herramienta para estudiar el cerebro

El origen del hallazgo se remonta a los estudios de Hegemann y Nagel sobre Chlamydomonas, un alga unicelular capaz de desplazarse hacia la luz. A comienzos de los años 2000, ambos identificaron la canalrodopsina, una proteína situada en la superficie de la célula.

Cuando recibe luz azul, esa proteína abre un canal que permite el paso de iones y genera un impulso eléctrico. Los científicos comprobaron que, al introducirla en otros tipos celulares, estos adquirían sensibilidad a la luz.

Deisseroth llevó ese mecanismo al terreno de las neurociencias. En 2005 incorporó el gen de la canalrodopsina en neuronas de rata y logró inducir señales nerviosas con luz azul. Dos años más tarde, consiguió aplicar el interruptor luminoso en el cerebro de ratones vivos.

“La optogenética ofrece oportunidades para cartografiar el cerebro de una manera que antes solo podíamos imaginar”, afirmó Per Svenningsson, presidente del Comité Nobel de Fisiología o Medicina.

La técnica permitió identificar circuitos vinculados a recuerdos y conductas

La optogenética permite intervenir sobre grupos precisos de neuronas y observar las consecuencias de esa acción, una capacidad que ayudó a establecer relaciones causales entre determinados circuitos cerebrales y conductas concretas.

A partir de esta herramienta, investigadores de distintos países identificaron redes neuronales relacionadas con memorias, emociones y comportamientos asociados a trastornos neurológicos y psiquiátricos. También hay estudios clínicos que buscan emplearla para restaurar la visión en personas con discapacidad visual.

Deisseroth, nacido en 1971, es profesor de Bioingeniería y de Psiquiatría y Ciencias del Comportamiento en la Universidad de Stanford y en el Instituto Médico Howard Hughes, en Estados Unidos. Hegemann, nacido en 1954, es profesor emérito de Neurociencia en la Universidad Humboldt de Berlín. Nagel, nacido en 1953, es profesor de Fisiología Molecular Vegetal en la Universidad de Wurzburgo, Alemania.

El nombre de Bernardo Alberto Houssay está vinculado de forma inseparable al avance de la ciencia en Argentina y al reconocimiento internacional de la investigación local. Con una carrera que abarcó alrededor de seis décadas y un Premio Nobel de Fisiología y Medicina en 1947, abrió una etapa fundamental para la ciencia argentina. Sus aportes permitieron que el país ocupe una posición central en el desarrollo de la medicina y la fisiología a nivel global.

Cada 10 de abril, dos efemérides recuerdan la vigencia de su legado: el Día del Investigador Científico en la Argentina y el Día Mundial de la Ciencia y la Tecnología. Ambas celebran el nacimiento de Houssay y su contribución trascendental al conocimiento. Estos homenajes surgen en reconocimiento a su labor pionera, así como al impacto que tuvo su trabajo en la formación de generaciones de científicos y en la creación de instituciones clave para la ciencia en el país.

De estudiante prodigio a referente de la medicina argentina

Bernardo Houssay nació en Buenos Aires en 1887 dentro de una familia de inmigrantes franceses. Desde su infancia demostró una inteligencia excepcional: egresó como bachiller a los 13 años del Colegio Nacional de Buenos Aires, obtuvo el título de farmacéutico a los 17 y se graduó como médico a los 23 en la Universidad de Buenos Aires (UBA), donde recibió el Diploma de Honor.

Comenzó su carrera en el Instituto Bacteriológico Nacional (actual Instituto Malbrán), donde dirigió el Departamento de Sueros y participó en campañas nacionales sobre antídotos de víboras. Allí estableció vínculos con personalidades como Salvador Mazza y María Angélica Catán, quien sería su esposa y colega.

Su vocación por la medicina y la investigación, según testimonios de Pablo Fiorenza, coordinador de la Casa Museo Bernardo Houssay, surgió en la adolescencia al leer “Introducción a la medicina experimental” de Claude Bernard, un referente de la fisiología francesa. Ante la imposibilidad de ingresar a la facultad por su corta edad, optó por estudiar farmacia como paso previo a la medicina. Una vez recibido de médico, su tesis le valió una distinción académica que anticipaba una trayectoria fuera de lo común.

En 1919, Houssay fundó el Instituto de Fisiología en la Facultad de Medicina de la UBA, que bajo su liderazgo se transformó en un centro de referencia mundial. Formó a generaciones de científicos, entre ellos Luis Federico Leloir, quien también recibiría el Premio Nobel en 1970, y Christiane Dosne de Pasqualini, pionera de la biomedicina argentina.

El camino hacia el Nobel: hallazgos y publicaciones

En octubre de 1947, Bernardo Houssay recibió el Premio Nobel de Fisiología y Medicina por sus descubrimientos sobre el papel de la glándula hipófisis en la regulación del azúcar en sangre. Este hallazgo resultó esencial para comprender la diabetes y abrió nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades metabólicas.

Se convirtió en el primer latinoamericano en recibir el Nobel en Ciencias, instalando a la Argentina en la escena global de la investigación médica. El tratado “Fisiología humana”, publicado en 1945 junto a figuras como Eduardo Braun Menéndez, Virgilio G. Foglia y Oscar Orías, consolidó su prestigio internacional.

La obra fue traducida a varios idiomas, hecho que facilitó la divulgación de la ciencia argentina y contribuyó a la formación de profesionales en distintas partes del mundo. Houssay fue autor de más de 500 trabajos científicos, recibió 29 títulos de doctor Honoris Causa, integró 55 academias científicas y 139 sociedades profesionales.

Estos reconocimientos evidencian el impacto global de su obra y su influencia en la consolidación de la ciencia argentina y latinoamericana. El propio Houssay expresó: “Los países ricos lo son porque dedican dinero al desarrollo científico-tecnológico, y los países pobres lo siguen siendo porque no lo hacen. La ciencia no es cara, cara es la ignorancia”. Esta frase resume su visión sobre la importancia de invertir en ciencia como motor de desarrollo.

Su huella en el sistema científico argentino

Además de sus descubrimientos, Houssay impulsó la creación de instituciones clave para el desarrollo científico. En 1934 fundó la Asociación Argentina para el Progreso de las Ciencias (AAPC), destinada a promover el financiamiento y la organización de la investigación en el país. En 1958, fue uno de los creadores del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET), organismo central para la promoción de la ciencia en la Argentina.

La Casa Museo Bernardo Houssay, ubicada en Viamonte 2790 de la Ciudad de Buenos Aires, resguarda su archivo personal y fue declarada Lugar Histórico Nacional en 1999. Desde 2023, el espacio incluye el Museo de la Diabetes, enfocado en la prevención y concientización sobre la enfermedad.

En homenaje a su nacimiento, cada 10 de abril se celebra en la Argentina el Día del Investigador Científico y, desde 1982, la UNESCO instituyó el Día Mundial de la Ciencia y la Tecnología en su honor. De acuerdo con la Secretaría de Cultura, estas efemérides reconocen la labor de quienes, inspirados por el ejemplo de Houssay, dedican su vida al avance del conocimiento y la mejora de la sociedad.

El propio Houssay dejó en claro su deseo: “Cuando muera no quiero estatuas, placas, premios, calles o institutos. Mi voluntad es que no se haga nada de eso. Mis esperanzas son otras. Deseo que mi país contribuya al adelanto científico y cultural del mundo actual, que tenga artistas, pensadores y científicos que enriquezcan nuestra cultura y cuya obra sea beneficiosa para nuestro país, nuestros compatriotas y la especie humana”.

Bernardo Houssay falleció el 21 de septiembre de 1971, en Buenos Aires. Su imagen integra actualmente el Salón de la Ciencia de la Casa Rosada, junto a otros referentes nacionales, y su legado continúa vigente en instituciones y generaciones de investigadores que siguen su camino.

El ADN es el manual de instrucciones de la vida. Su doble hélice, ese símbolo universal de la biología moderna, fue descifrada en 1953 por un equipo excepcional en Cambridge. Entre ellos, Francis Crick sobresale como la mente audaz detrás de uno de los mayores avances científicos del siglo. Su historia dista de la típica biografía de genio: es la vida de un outsider, forjado a golpe de errores, ideas revolucionarias y preguntas incómodas.

Inicios inquietos y la formación de una mente disruptiva

Francis Crick nació en 1916, en Northampton, Inglaterra, dentro de una familia de comerciantes. Muy temprano, su inclinación por observar y cuestionar el mundo lo diferenció del resto. Despuntó en física y química durante sus estudios secundarios en la Northampton Grammar School y luego en la Mill Hill School de Londres, donde consolidó su vocación científica.

La Segunda Guerra Mundial puso en pausa su doctorado, pero abrió una nueva etapa en su vida profesional: Crick trabajó en el Almirantazgo británico, desarrollando minas magnéticas y acústicas. Aquella experiencia, lejos de los laboratorios académicos, moldeó su capacidad para afrontar desafíos imprevistos y lo dotó de una visión práctica y analítica que sería fundamental más tarde en Cambridge. Al regresar a la vida civil, Crick decidió dejar atrás la física y zambullirse en la biología, campo en el que era prácticamente un novato, tal como reconstruyó New Scientist.

Primeros pasos en biología: errores, aprendizajes y carácter

La llegada de Crick al Strangeways Research Laboratory de Cambridge en 1947 fue el verdadero reinicio de su carrera. Debió aprender química orgánica y cristalografía desde cero, aceptando la posibilidad de fallar en cada intento. Su humildad para desaprender lo colocó como un científico joven y su determinación para avanzar pese a los tropiezos marcaron su perfil, según desarrolló New Scientist.

Al ingresar al Laboratorio Cavendish dos años después, se encontró rodeado del rigor y del escepticismo de sus colegas. Los experimentos con difracción de rayos X eran complejos y propensos a errores, lo que lo llevó a protagonizar desde pequeñas catástrofes de laboratorio hasta intrigas cotidianas con sus compañeros por su carácter expansivo y sus debates interminables, especialmente con James Watson. En vez de desanimarse, Crick cultivó la certeza de que cada error era, en realidad, el combustible de los grandes descubrimientos.

El nacimiento de la doble hélice: ciencia colaborativa, Nobel y controversia

La alianza con James Watson fue el eje de una colaboración singular. El desafío que compartían —desentrañar la estructura tridimensional del ADN— unió sus obsesiones. El trabajo interdisciplinario, sumado a datos cruciales proporcionados por Maurice Wilkins y Rosalind Franklin del King’s College de Londres, los llevó a construir en 1953 el primer modelo de la doble hélice, como narró Watson en entrevistas a The New York Times.

El impacto de su hallazgo trascendió el laboratorio: por primera vez, la humanidad comprendía cómo la información genética se transmite de una generación a la siguiente. En 1962, Crick recibió el Premio Nobel de Medicina junto a Watson y Wilkins, “por sus descubrimientos acerca de la estructura molecular de los ácidos nucleicos y su significado para la transferencia de información en los materiales vivos”, según documenta la web oficial del Nobel.

La doble hélice permitió explicar la replicación del ADN y los fundamentos de la herencia, abriendo el camino de la genética y la biotecnología moderna. El éxito, sin embargo, estuvo teñido de tensiones, apropiaciones y el reconocimiento tardío a Franklin. El modelo de Crick y Watson es, sobre todo, un triunfo de la ciencia colaborativa y del atrevimiento intelectual.

Más allá del laboratorio: polémicas, autocrítica y resiliencia

La vida personal de Francis Crick nunca fue la de un científico tradicional. Antirreligioso, crítico de los dogmas y defensor de posturas incómodas, se ganó fama de personaje provocador tanto en lo público como en lo privado. Junto a su esposa Odile Speed, desafió las costumbres de su época, organizando fiestas poco convencionales e impulsando debates en ámbitos sociales donde la controversia era frecuente, tal como relata The Guardian.

Crick tampoco rehuía la autocrítica y el reconocimiento del error. Tras el estallido de la genética, firmó artículos equivocados sobre el código genético en los años 60, y enfrentó períodos difíciles, como la depresión de 1971. A pesar de estos obstáculos, siempre priorizó la revisión permanente, la autocrítica pública y el aprendizaje constante. Esta actitud forjó una resiliencia que definiría el resto de su vida científica.

Innovación permanente: del ADN a la conciencia

La inquietud intelectual de Crick no conoció fronteras. En los años posteriores al descubrimiento del ADN, avanzó en la decodificación genética junto a científicos como Sydney Brenner y Alexander Rich, demostrando cómo la combinación de tres bases —los codones— determina los aminoácidos de las proteínas. Su espíritu pionero lo llevó, en 1977, a embarcarse en una nueva aventura en el Instituto Salk de California.

En este entorno, su curiosidad se centró en la neurobiología y el origen de la conciencia. Introdujo conceptos como el “conectoma”, fundamentales en la neurociencia moderna, y sentó bases para investigaciones sobre cómo surgen la percepción y el pensamiento.

Francis Crick supo mejor que nadie que entender la vida exige romper esquemas y desafiar la comodidad de las certezas. Su recorrido sigue siendo un recordatorio imprescindible: detrás de cada gran descubrimiento hay preguntas incómodas, miradas lúcidas y una pasión genuina por romper límites.

En 2023, el Premio Nobel de Medicina reconoció a la científica húngara Katalin Karikó por su contribución al desarrollo de la tecnología de ARN mensajero (ARNm), base de las vacunas más eficaces contra el COVID-19 y puerta de entrada a una nueva era de terapias personalizadas.

En el Día Mundial del ARN, nada más oportuno que recordar su historia, marcada por la perseverancia frente al escepticismo y la adversidad, mientras el potencial del ARNm se expande hacia el tratamiento de enfermedades como el cáncer y los trastornos neurodegenerativos.

Karikó ha dedicado su vida a una investigación que, tras décadas de obstáculos, ha salvado millones de vidas y promete cambiar el futuro de la salud.

De la Hungría comunista a la cima de la ciencia

Nacida en 1955 en una Hungría de posguerra bajo el régimen soviético, Katalin Karikó creció en un entorno humilde, en una casa de una sola habitación sin agua corriente. Su interés por la ciencia surgió en la infancia, alentado por maestros que la impulsaron a pensar de manera independiente. “Todos los niños están interesados en entender la naturaleza que los rodea”, recordó Karikó, en una entrevista con el doctor Eric Topol.

A los treinta años, en 1985, Karikó emigró a Estados Unidos junto a su esposo y su hija, llevando consigo apenas cien dólares y el resto de sus ahorros escondidos en un osito de peluche. Su llegada a América estuvo marcada por la búsqueda de oportunidades para demostrar que el ARNm podía instruir a las células a fabricar sus propios medicamentos. Sin embargo, la falta de financiación y el escepticismo de la comunidad científica dificultaron sus primeros años. “Pocos confiaban en el potencial del ARNm”, relató la científica.

Durante su carrera en la Universidad de Pennsylvania, Karikó enfrentó discriminación, incomprensión y el boicot de colegas. En 2013, tras no recibir apoyo institucional, se trasladó a Alemania para integrarse a la biotecnológica BioNTech, donde pudo continuar su investigación. “Quiero centrarme en diseñar un ARN mensajero que codifique proteínas terapéuticas, que ayude a curar heridas, sanar huesos y cure a pacientes con cáncer”, expresó Karikó a Infobae en 2022, cuando fue galardonada en París con el Premio LÓreal Por las mujeres en la Ciencia.

La perseverancia fue una constante en su vida. “Si realmente quieres hacer algo, encontrarás la manera; si no, encontrarás una excusa”, afirmó Karikó, quien nunca permitió que los contratiempos la apartaran de su objetivo. Su historia, como ella misma reconoce, es la de muchos científicos inmigrantes que luchan por el reconocimiento y la oportunidad de contribuir al conocimiento.

La tecnología de ARN mensajero

El avance que llevó a Karikó al Nobel se basa en una plataforma genética capaz de instruir a las células para producir proteínas específicas. Las vacunas de ARNm, como las desarrolladas por Pfizer-BioNTech y Moderna, no introducen un patógeno debilitado o inactivo, como ocurre con las vacunas tradicionales. En cambio, contienen una secuencia sintética de ARNm que codifica una proteína del virus, generalmente la proteína de espiga del SARS-CoV-2.

Este ARNm se encapsula en nanopartículas lipídicas, que lo protegen y facilitan su entrada en las células. Una vez dentro, las células utilizan las instrucciones para fabricar la proteína viral, que es inocua pero suficiente para que el sistema inmunológico la reconozca y genere una respuesta defensiva. Así, el organismo queda preparado para combatir el virus real si se expone a él en el futuro.

Karikó explicó que la clave de esta tecnología reside en tres aspectos: la codificación precisa del ARNm, la entrega eficiente mediante nanopartículas y la capacidad de inducir una respuesta inmunitaria robusta y segura. “Lo más importante es que será un tratamiento asequible porque será barato de hacer, y luego no tienes demasiados efectos secundarios”, subrayó la científica.

El desarrollo de esta plataforma no estuvo exento de desafíos técnicos. El ARNm es una molécula inestable y propensa a la degradación, lo que dificultó su manipulación durante años. El trabajo conjunto de Karikó y el inmunólogo Drew Weissman permitió superar estos obstáculos, en particular mediante la sustitución de uridina por pseudouridina, lo que mitigó la respuesta inflamatoria y abrió la puerta a aplicaciones terapéuticas más amplias.

Impacto de las vacunas de ARNm en la pandemia de COVID-19

La irrupción del COVID-19 en 2020 puso a prueba la capacidad de la ciencia para responder a una crisis global. Las vacunas de ARNm, desarrolladas en tiempo récord, demostraron una eficacia y seguridad superiores frente a las formas graves del coronavirus. Estas vacunas permitieron salvar millones de vidas y recuperar la normalidad social y económica de los países.

El proceso de desarrollo y aprobación de las vacunas de ARNm fue inédito por su rapidez y volumen de producción. La plataforma demostró su capacidad para adaptarse a nuevas variantes del virus y su potencial para ser modificada con agilidad ante futuras amenazas. “La pandemia puso las vacunas —y el ARN en general— en el centro de atención, pero otras terapias basadas en este ácido nucleico ya estaban circulando y probablemente se volverán cada vez más comunes en el futuro”, señaló recientemente Karikó en declaraciones recogidas por la plataforma de noticias médicas Univadis Italia.

La experiencia de la pandemia también evidenció la importancia de la colaboración entre científicos, laboratorios, reguladores y gobiernos, así como el papel fundamental de los médicos de cabecera en la comunicación y administración de las vacunas. “La relación de confianza que un médico de cabecera construye con sus pacientes ha sido y sigue siendo un factor clave para explicar cómo funcionan estas vacunas y cuáles son los beneficios y riesgos de los nuevos medicamentos basados en ARNm”, afirmó Karikó.

Aplicaciones futuras del ARNm: cáncer, enfermedades neurodegenerativas y más allá

Más allá de las enfermedades infecciosas, el ARNm se perfila como una herramienta versátil para tratar una amplia gama de patologías. Actualmente, existen más de 150 ensayos clínicos en humanos que exploran su uso en enfermedades cardiovasculares, trastornos genéticos, autoinmunes y diversos tipos de cáncer. En oncología, los primeros esfuerzos se centraron en el melanoma, pero el espectro de aplicaciones se ha ampliado a otros tumores y mecanismos de acción.

Un estudio citado por Infobae mostró que una vacuna de ARNm logró activar el sistema inmune en la mitad de los pacientes con cáncer de páncreas, sin recaídas durante dieciocho meses. Además, Karikó destacó el potencial de las terapias personalizadas y asequibles: “Serán moléculas que instruyen a las células para más adelante fabricar las proteínas terapéuticas por sí mismas”.

El interés por el ARN no codificante, como los microARN y los ARN largos no codificantes, también está en aumento, con aplicaciones potenciales en el diagnóstico y tratamiento de enfermedades complejas. “El futuro nos depara muchos nuevos avances en este ámbito y, sin duda, nos encontramos en un momento clave para la investigación, tanto científica como tecnológica, en este campo”, anticipó Karikó en Univadis Italia.

En el mundo de la ciencia, rara vez un experimento pone en riesgo la vida de su propio investigador. Sin embargo, el caso de Barry Marshall, un médico australiano que, en la década de 1980, decidió arriesgar su salud para demostrar una teoría que la comunidad científica no quería aceptar, causó tanta expectación que le acabaron premiando con el Premio Nobel de Medicina en 2005.

Y es que, lejos de conformarse con las convenciones de su tiempo, se inyectó a sí mismo con una bacteria peligrosa, desafiando la lógica médica para probar que las úlceras gástricas no eran causadas por la dieta o el estrés, sino por una bacteria: Helicobacter pylori. Gracias a su investigación se salvaron miles de vidas y por ello la comunidad científica quiero reconocerle su enorme valentía.

En ese entonces, la comunidad médica creía que las úlceras gástricas eran provocadas por el estrés, la acidez estomacal o los alimentos picantes. Cualquier otra hipótesis parecía absurda. Sin embargo, Marshall y su colega Robin Warren estaban convencidos de que la verdadera causa era una bacteria, la Helicobacter pylori, que podía sobrevivir en el entorno ácido del estómago y provocar úlceras. Pero esta teoría chocaba de frente con lo establecido. La creencia común era que el ácido del estómago era demasiado fuerte para que cualquier forma de vida pudiera subsistir allí. Así que, mientras muchos rechazaban la idea, Marshall decidió dar un paso que pocos científicos habrían osado dar.

El estudio que revolucionó la medicina

Barry Marshall nació en 1951 en Kalgoorlie, una pequeña ciudad minera de Australia Occidental. Desde joven, mostró un interés por comprender el funcionamiento del cuerpo humano, lo que lo llevó a estudiar medicina en la Universidad de Australia Occidental, donde se graduó en 1974. Años después, comenzó a ejercer como médico, pero fue en el Hospital Royal Perth, durante una estancia de formación, donde conoció al patólogo Robin Warren. Warren llevaba tiempo investigando una bacteria que aparecía en las biopsias de pacientes con úlceras gástricas, lo que captó la atención de Marshall. ¿Podría ser esa bacteria la culpable de las úlceras?

Decididos a explorar esa posibilidad, Marshall y Warren comenzaron a trabajar juntos, cultivando la bacteria y recopilando evidencias de su presencia en pacientes con úlceras. Sin embargo, cuando intentaron publicar sus hallazgos, fueron rechazados. La comunidad científica les dio la espalda, argumentando que el ácido del estómago hacía imposible que una bacteria pudiera vivir allí. Era una teoría inaceptable. Ante la incredulidad generalizada, Marshall decidió tomar una decisión extrema para probar su hipótesis.

De esta manera, en 1984, decidió infectarse a sí mismo con la Helicobacter pylori. Utilizó un caldo contaminado con la bacteria, que él mismo había cultivado en su laboratorio. Esperó pacientemente a ver si su teoría se confirmaba. Y, como predijo, no pasaron muchos días antes de que empezara a experimentar los síntomas clásicos de la úlcera gástrica: dolor abdominal, náuseas y pérdida de apetito. Su hipótesis se estaba haciendo realidad. Para asegurarse de que sus observaciones fueran científicamente válidas, Marshall se sometió a una endoscopia, que mostró que la mucosa de su estómago estaba inflamada debido a la bacteria. Su teoría no solo se confirmaba, sino que, al ser tratado con antibióticos, los síntomas desaparecieron, lo que reforzó aún más la idea de que las úlceras eran causadas por una infección bacteriana y que la cura podía ser tan simple como un tratamiento con antibióticos.

La valentía de Marshall y los sorprendentes resultados de su estudio dejaron asombrados al mundo entero. No obstante, su reconocimiento a nivel global no se daría hasta más tarde. Aunque, la comunidad científica reconsideró su postura y algunos médicos comenzaron a emplear antibióticos para tratar las úlceras -en lugar de recurrir a antiácidos o dietas estrictas-, pasaron varios años antes de que todos los trabajadores sanitarios aceptaran la nueva teoría. Una vez comenzaron a materializar su teoría, se dieron cuenta de que los resultados eran más efectivo y que se redujeron los riesgos de que derivase en otras afecciones más graves, como el cáncer gástrico. De esta manera, los tratamientos antibióticos se volvieron estándar para las úlceras, lo que salvó miles de vidas. Finalmente, en 2005, Barry Marshall y Robin Warren recibieron el Premio Nobel de Medicina por su descubrimiento.